英国
药品与健康产品监管局（MHRA）
药品：临床试验中心
作为英国临床试验法规准备的一部分，MHRA和健康研究管理局（HRA）发布了多份草案指南文件，涵盖了临床试验审批、维护、报告以及结束的实际操作方面。这些指南可以在此处（MHRA）和此处（HRA）找到。
这些指南是对《2004年人类用药（临床试验）条例》（“临床试验条例”）的补充，该条例已由《2025年人类用药（临床试验）（修订）条例》进行了修订。修订将于2026年4月28日生效。在该日期之前，这些指南仍为草案形式，仅用于帮助申办者为新法规的实施做准备。在2026年4月28日之前，应遵循的指南可在此处找到。
临床试验法规的更新将符合国际人用药品技术要求协调理事会（ICH）《良好临床实践指南》的更新条件和原则。
临床试验申办者应采取措施为即将到来的变更做好准备。这包括主动审查草案指南，以识别当前试验设计、数据处理和报告程序中的不足之处。申办者还可以开始培训人员并更新内部系统，以符合新的要求。此外，审慎的做法是重新规划申请和报告的提交策略。最后，尽早与监管机构接触并制定应急计划对于澄清任何模糊之处并在过渡期间尽量减少干扰至关重要。
新草案指南的反馈截止日期为2025年7月30日。
电子通用技术文件（eCTD）提交更新
2025年6月17日，MHRA发布了一份关于eCTD提交的更新指南。自2024年4月以来，作为MHRA传统系统现代化的一部分，MHRA一直在使用Lorenz DocuBridge进行产品许可提交中的eCTD管理。这一变化是RegulatoryConnect计划中推出的首批工具之一。为了提高提交的质量，MHRA引入了更为严格的eCTD规范验证标准。更多信息请参见此处。RegulatoryConnect是MHRA的一项新服务，能够跟踪申请并查看实时授权详情。这项服务将继续发展，提供更多的功能。RegulatoryConnect 5月网络研讨会的视频记录现已可在此处观看。
大不列颠地区医疗器械监管的重大改革生效
2025年6月16日，一项新的上市后监测（PMS）规定在大不列颠地区生效，要求医疗器械制造商在产品进入市场后积极监控其安全性和性能。该改革适用于所有在GB市场销售的UKCA和CE标志的设备。这些规定将确保所有制造商都具备有效的系统来监控设备的使用情况，收集全面的安全数据，报告严重事件，并在出现问题时迅速采取行动。新的报告要求将帮助MHRA和行业发现模式并更早地干预以保护患者。
新PMS设备法规引入的主要变化包括：
- 增强的真实世界数据收集：制造商必须采用统一的方法收集和评估设备在日常使用中的表现数据，从而更好地检测安全性和性能问题。
- 扩大事件报告范围：与副作用相关的严重事件现在也需报告，从而提供更全面的设备性能图景。
- 缩短严重事件报告时限：严重事件必须更快地向MHRA报告，以便更快地采取监管行动以保护患者。
- 趋势报告和总结性报告：新的数据分析报告选项将支持早期发现趋势，同时不会给制造商或监管机构带来过多负担。
- 风险缓解和沟通职责更加明确：制造商面临更强的风险评估和管理要求，并需在出现安全问题时迅速通知用户。
更多信息请参见此处。
英国MHRA引领全球网络中人工智能（AI）在医疗中的安全使用
2025年6月24日，英国成为世界上第一个加入专注于医疗领域人工智能（AI）安全有效使用的全球卫生监管机构网络的国家。此举使MHRA处于全球努力的核心位置，旨在加快将可信的AI工具安全地引入诊所的速度——支持早期诊断、缩短NHS候诊时间，并促进英国健康科技行业的增长。更多信息请参见此处。MHRA将利用其在英国的领先工作，从头开始塑造该网络。其中包括AI Airlock，这是一个针对AI医疗器械的全球领先的监管沙盒——允许公司在更广泛的NHS推广之前与监管机构测试新工具。2025年6月23日，MHRA开启了第二轮尖端AI医疗技术测试申请，此前试点阶段取得了成功。MHRA开创性的AI Airlock计划将扩大首个监管测试平台的访问权限，公司可以直接与监管机构合作，安全地测试新的AI驱动医疗设备，并通过简化的法规探索如何更快地将其带给患者。更多信息请参见此处。
欧洲
欧洲药品质量管理局（EDQM）
全数字化第12版标志着欧洲药典新时代的到来
EDQM宣布推出第12版欧洲药典（Ph. Eur.）。本版可在重新设计的用户友好平台上使用，该平台使用户能够通过新的365天许可证保持连接。更多信息请参见此处。2025年7月3日将举行一场网络研讨会，揭示最新的更新和改进。
EDQM移除兔热原测试专论
兔热原测试（RPT）一直是用于热原检测的传统方法，确保注射药物的安全性。这种测试依赖于兔子的使用，这一做法消耗了全球大量兔子。为了鼓励药品开发者放弃RPT，欧洲药典委员会通过了57个修订文本，从中删除了RPT，同时还新增了一个关于_热原性（5.1.13）_的新通则。因此，从2025年7月1日起，Ph. Eur.的所有文本中将不再需要使用RPT，药品开发者有责任根据新通则中描述的风险评估选择合适的体外测试（例如单核细胞活化测试）来检测产品的热原性。这些文本的列表可在此处找到。
第30届欧洲官方药品控制实验室网络（GEON）年度会议——亮点
第30届GEON年度会议于2025年5月19日至23日在挪威奥斯陆举行。来自41个国家的61个官方药品控制实验室（OMCLs）的250多名代表参加了会议。为期五天的会议由挪威药品管理局主办，并与欧洲药品质量与医疗保健局（EDQM）共同组织。活动包括九个不同的分会场，每个分会场都聚焦于各种关键主题。全体会议涵盖了OMCLs与关键利益相关者（如GMP检查员、质量缺陷经理和质量评估师）之间的互动。另一个重点是鼓励建立专门中心的概念，以帮助满足整个网络的测试需求，示例包括基因治疗产品、医疗器械和放射性药物的测试。更多信息请参见此处。
欧洲药品管理局（EMA）
新型干细胞疗法治疗血液癌症
EMA建议授予Zemcelpro（dorocubicel）有条件营销授权，用于治疗成人血液系统恶性肿瘤（血癌）。Zemcelpro可用于需要同种异体造血干细胞移植（allo-HSCT，供体干细胞移植）的患者，这些患者在接受骨髓消融调理（化疗和/或放疗）后没有其他合适的供体细胞可用。Zemcelpro是一种源自脐带血的同种异体干细胞疗法。Zemcelpro的两种活性成分是dorocubicel（CD34+细胞体外扩增）和未扩增的CD34-细胞，它们均来自脐带血。通过增加细胞数量，Zemcelpro使小单位脐带血中的干细胞更有效。更多信息请参见此处。
欧洲监管科学研究中心平台
欧洲监管科学研究中心平台促进了学术研究人员、非营利研究人员、监管机构和其他相关利益相关者之间的合作。该平台的目标是推动新监管工具、方法和途径的研究，这些工具和方法在整个药品生命周期中被药品开发者和监管机构用于支持其监管决策。
EMA和药品管理局负责人于2025年3月启动了该平台，符合2028年欧洲药品管理局网络战略。EMA邀请研究人员和监管机构表达参与该平台及其会议的兴趣。来自学术界、公共机构和非营利机构的研究人员以及监管机构均可参与该平台。更多信息，包括如何提交参与意向，请参见此处。
《关于血液传播感染流行病学数据指南》第9章修订
申请主文件认证（PMF）的申请人需要为PMF申请中列出的每个单独的血液/血浆采集中心和血液机构提供献血人群的血液传播感染流行病学数据。《关于血液传播感染流行病学数据指南》第9章阐述了收集血液传播感染流行病学数据的要求。适当的献血者选择是确保血浆衍生物安全的重要措施之一，与捐赠物和批次的病毒检测以及制造步骤的病毒减少能力相结合。收集流行病学数据的目的是表征献血人群的感染风险，以便检测随时间变化的流行病学变化，并比较不同献血人群之间的风险。对该指南的修订包括为PMF持有者提供更详细的警戒限计算指导，影响到档案中提交的信息。
关于《在非干预性研究中使用真实世界数据生成监管用途的真实世界证据反思论文》公众咨询的结果
EMA就修订后的反思论文《在非干预性研究（NIS）中使用真实世界数据（RWD）生成真实世界证据（RWE）》进行了公众咨询。这篇反思论文草稿基于2023年6月26日EMA组织的关于真实世界数据（RWD）质量和真实世界证据（RWE）使用的多方利益相关者研讨会讨论结果，旨在为在NIS中使用RWD支持监管决策提供指导。公众咨询期间收到的意见摘要报告和下一步行动请参见此处。
美国
食品和药物管理局（FDA）
FDA暂停将美国人细胞送往敌对国家外国实验室进行基因工程的新临床试验
2025年6月18日，FDA宣布立即审查涉及将美国公民活细胞送往中国和其他被美国视为敌对国家的新临床试验，在这些国家，细胞经过基因工程改造并随后输回美国患者体内——有时未经他们的知情或同意。更多信息请参见此处。
FDA将向支持美国国家利益的公司颁发新的专员国家优先券
FDA宣布了专员国家优先券（CNPV）计划，以增强美国人的健康利益。新券可由药物开发者兑换，参与FDA的新优先计划，将审查时间从大约10-12个月缩短至最终药物申请提交后的1-2个月。新的CNPV流程汇集了FDA办公室的专家团队进行审查，而不是使用标准的审查系统，即药物申请发送到多个FDA办公室。临床信息将由多学科团队的医生和科学家进行预审，并召开为期一天的多学科风格会议。更多信息请参见此处。
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