FDA行动更新，2021年9月：批准、申请与准入计划FDA Action Update, September 2021: Approvals, Submissions, and Access Programs | NeurologyLive - Clinical Neurology News and Neurology Expert Insights

FDA在2021年9月采取了多项行动，包括批准多种神经和中枢神经系统疾病的新疗法、接受相关申请，以及批准治疗性扩大准入计划。

随着各种治疗方法在临床开发管道中取得进展，《神经病学快讯》团队一直致力于报道所有机构动向，确保您及时了解神经病学领域的最新新闻。为了让您有机会了解过去一个月可能错过的任何新闻标题，我们已将所有更新汇总到一处。报道内容包括最新的FDA批准、新指定、提交和重新提交，以及临床试验启动。

点击"阅读更多"按钮获取每项更新的详细信息。

急性偏头痛治疗药物INP104获批

Impel NeuroPharma公司的鼻喷雾剂INP104于9月初获批用于成人有或无先兆的急性偏头痛治疗。该治疗以Trudhesa为商品名上市，是首个也是唯一获批的利用精密嗅觉递送技术的疗法，这是一种新型递送系统，专门针对上鼻腔空间。其鼻内给药优化了双氢麦角胺甲磺酸盐，无论在偏头痛发作的哪个阶段给药，都能快速缓解偏头痛。该药物递送系统还设计为与其它经鼻给药的FDA批准产品相比，递送更低剂量的双氢麦角胺甲磺酸盐，从而减少通常与下鼻腔空间递送相关的不良反应。

FDA的决定基于3期STOP 301研究的数据，在该研究中，INP104达到了主要终点，并在52周研究期间未显示新的安全信号或令人担忧的鼻腔安全性发现趋势。这些数据包含在Impel的2020年11月提交并于2021年1月获得受理的新药申请中。

宣布计划提交ALS治疗药物AMX0035的新药申请

Amylyx Pharmaceuticals公司宣布，计划向FDA提交其研究性药物AMX0035（苯丁酸钠和牛磺熊去氧胆酸的组合，后者也称为ursodoxicoltaurine）用于治疗肌萎缩侧索硬化症的新药申请。该公司表示，这一决定是基于FDA与Amylyx之间的近期讨论。Amylyx公司联合首席执行官、董事长兼联合创始人Joshua Cohen在一份声明中表示，公司"非常高兴能够推进美国提交"，并"期待继续与FDA合作"。

肌萎缩侧索硬化症协会对Amylyx决定推进新药申请提交表示赞扬——这标志着该协会对这种联合疗法的持续长期支持。2016年6月，该协会向Amylyx提供了75万美元的拨款资助该疗法的试点试验，随后又向东北ALS联盟提供了146万美元的拨款，以资助2期临床试验。然后，在2020年9月，该组织与I AM ALS一起向FDA提交了超过5万个支持该疗法获批的签名，2021年5月，该组织带领社区成员直接与机构官员会面。

脊髓性肌萎缩症中高剂量nusinersen的3b期研究宣布

9月中旬，Biogen公司宣布计划启动一项3b期试验ASCEND，研究先前接受过risdiplam（Evrysdi；PTC Therapeutics）治疗的脊髓性肌萎缩症患者中更高剂量nusinersen（Spinraza；Biogen）的安全性和有效性。该方案已提交FDA，入组标准包括先前接受过最大5mg剂量risdiplam治疗且在特定修订版上肢模块测量范围内，该范围将用于评估疗效。安全性、Hammersmith功能运动量表扩展版和护理负担是计划评估的额外临床结果。

ASCEND试验预计将于2021年开始招募首批患者，研究将持续约2.5年，包括135名5至39岁发病较晚、无法行走的脊髓性肌萎缩症患者。参与者将接受2次负荷剂量（间隔2周，每次50mg）的nusinersen，以及在整个研究期间每4个月一次的28mg维持剂量。

ALS疗法CNM-Au8启动第二个扩大准入计划

Clene Nanomedicine公司宣布启动其第二个FDA扩大准入计划，使用其主要候选药物CNM-Au8（一种具有催化活性、清洁表面、多面金纳米晶体的水性悬浮液）治疗肌萎缩侧索硬化症患者。扩大准入计划将与Healey ALS平台试验同时进行，这是首个针对ALS治疗的平台试验。这项突破性试验包含CNM-Au8和几种其他候选药物，旨在通过减少试验时间、降低成本和增加患者参与来帮助开发这些疗法。此外，新计划将为那些不符合试验入组条件的肌萎缩侧索硬化症患者提供获取CNM-Au8的机会。

Healey ALS平台试验中的三个参与临床试验站点将向扩大准入计划中的患者开放，并由马萨诸塞州总医院的Sean M. Healey & AMG ALS中心支持。在宣布时，佛罗里达州劳德代尔堡的Holy Cross Hospital和康涅狄格州纽布里顿的Hospital for Special Care是首批包含在内的两个站点。

阿尔茨海默病治疗药物lecanemab滚动申请启动

Eisai和Biogen公司本月宣布，他们已开始完成其研究性阿尔茨海默病治疗药物lecanemab的滚动生物制品许可申请提交。该疗法此前被称为BAN2401，已根据加速批准途径提交给FDA。

此前，在2021年6月，lecanemab获得了突破性疗法认定，Eisai指出，在生物制品许可申请的所有部分提交给FDA且该机构接受申请后，处方药用户收费法案行动日期将确定。该申请将得到2期b临床试验数据的支持，该试验被称为Study 201，该研究显示脑淀粉样蛋白减少，并伴随轻度认知障碍或阿尔茨海默病痴呆患者在多个临床和生物标志物终点上衰退的一致减少。

芬氟拉明补充新药申请提交用于Lennox-Gastaut综合征

Zogenix公司宣布，已为其已获FDA批准用于Dravet综合征的治疗药物芬氟拉明（Fintepla）提交了用于治疗Lennox-Gastaut综合征相关癫痫的补充新药申请。该申请得到了3期Study 1601数据的支持，该研究达到了主要终点，该治疗在263名Lennox-Gastaut综合征患者的队列中显示出每月跌倒性癫痫发作频率的显著改善。芬氟拉明在持续开放标签扩展试验中的长期安全性和有效性也包含在提交中。

Zogenix公司执行副总裁兼首席开发官Gail Farfel博士在一份声明中表示："由于Lennox-Gastaut综合征是一种严重罕见的癫痫形式，目前可用的抗癫痫药物无法很好地控制，我们认为如果Fintepla获批，它将成为解决这一患者群体重大未满足需求的重要新治疗选择。"

atogepant获批用于发作性偏头痛预防

AbbVie公司的atogepant（Qulipta）于9月下旬获批用于成人发作性偏头痛的预防性治疗，使其成为首个专门用于此特定适应症的口服降钙素基因相关肽受体拮抗剂——俗称gepants。它与rimegepant（Nurtec ODT；Biohaven）一起成为gepant类中第二个获得FDA批准的成员。该决定基于一项临床项目的数据，该评估了atogepant在近2000名发作性偏头痛患者中的疗效、安全性和耐受性，发作性偏头痛定义为每月4至14天偏头痛发作。其中一项研究，关键的3期ADVANCE研究，包括873名发作性偏头痛患者，他们以1:1:1:1的比例随机接受三种口服atogepant的每日一次剂量中的一种或安慰剂，为期12周。

AbbVie公司副主席兼总裁Michael Severino医学博士在一份声明中表示："数百万患有偏头痛的人每月经常因发作而失去生产力，因为发作可能使人丧失能力。Qulipta可以通过每日一次的口服剂量减少每月偏头痛天数，快速且持续起效。" "我们很自豪AbbVie现在是唯一提供3种产品的制药公司，涵盖偏头痛治疗的全谱，包括慢性偏头痛和发作性偏头痛的预防疗法以及偏头痛发作的急性治疗。"

参考文献

1. Impel NeuroPharma宣布美国FDA批准Trudhesa（双氢麦角胺甲磺酸盐）鼻喷雾剂用于急性偏头痛治疗。新闻稿。Impel NeuroPharma。2021年9月3日。访问于2021年10月5日。
2. Impel NeuroPharma宣布美国食品药品监督管理局接受INP104用于急性偏头痛治疗的新药申请。新闻稿。2021年1月20日。访问于2021年10月5日。
3. Amylyx Pharmaceuticals宣布计划在未来几个月提交AMX0035用于治疗ALS的新药申请。新闻稿。Amylyx Pharmaceuticals。2021年9月15日。访问于2021年10月5日。
4. ALS Association对Amylyx AMX0035公告表示赞赏，敦促FDA快速批准。新闻稿。ALS Association。2021年9月15日。访问于2021年10月5日。
5. Biogen计划启动3b期研究，评估先前接受Evrysdi（risdiplam）治疗的患者中更高剂量nusinersen的潜在益处。新闻稿。Biogen。2021年9月15日。访问于2021年10月5日。
6. Clene宣布为肌萎缩侧索硬化症患者启动第二个FDA扩大准入计划，使用CNM-Au8。新闻稿。Clene Nanomedicine。2021年9月23日。访问于2021年10月5日。
7. Eisai启动向美国FDA提交lecanemab（ban2401）生物制品许可申请，用于早期阿尔茨海默病的加速批准途径。Eisai。新闻稿。2021年9月28日。访问于2021年10月5日。
8. Swanson CJ, Zhang Y, Dhadda S, et al. 一项在早期阿尔茨海默病中使用抗Aß原纤维抗体lecanemab的随机、双盲、2b期概念验证临床试验。Alzheimers Res Ther。2021;13(80)。doi:10.1186/s13195-021-00813-8
9. Zogenix提交芬氟拉明(Fintepla)用于治疗Lennox-Gastaut综合征相关癫痫的补充新药申请。新闻稿。Zogenix。2021年9月28日。访问于2021年10月5日。
10. FDA批准QULIPTA™（atogepant），首个也是唯一专为偏头痛预防性治疗开发的口服CGRP受体拮抗剂。新闻稿。AbbVie。2021年9月28日。访问于2021年10月5日。
11. Ailani J, Lipton RB, Goadsby PJ, et al. Atogepant用于偏头痛的预防性治疗。NEJM。2021;385:695-706。doi:10.1056/NEJMoa2035908

【全文结束】