环球医讯创新药物

美国食品药品监督管理局扩大首款镰状细胞病基因疗法适用范围至2岁及以上儿童
2026-09-01 09:39:30家医大健康
美国食品药品监督管理局已批准卡格夫基因疗法适用于2岁及以上镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血患者，该疗法使用CRISPR/Cas9技术编辑自体造血干细胞，临床试验证实5至12岁患者中88%实现输血独立且无严重血管阻塞危象，此举将治疗窗口提前至儿童早期发育关键阶段，有望显著降低终末器官损伤风险，为患有此类遗传性血液疾病的幼儿提供重塑健康未来的机会，Vertex制药公司获得该补充批准。
美国食品药品监督管理局扩大肾癌药物贝组替凡的适用范围
2026-09-01 09:39:23家医大健康
美国食品药品监督管理局(FDA)近日批准肾癌药物贝组替凡(belzutifan)与免疫疗法药物帕博利珠单抗联合使用，用于治疗部分早期肾癌患者，这是该药物继2021年首次获批后的又一次重要适应症扩展；基于LITESPARK-022 III期临床试验结果显示，该联合疗法在中位随访28.4个月后，使肾癌复发高风险患者的疾病复发风险降低了28%，显著提高了无病生存率；贝组替凡源于德克萨斯大学西南医学中心1990年代对HIF-2α的研究，由默克公司生产，此前已获准用于治疗Von Hippel-Lindau病相关肿瘤、晚期肾细胞癌及某些神经内分泌肿瘤。
美国食品药品监督管理局为何拒绝一款"突破性"黑色素瘤药物
2026-09-01 09:38:55家医大健康
美国食品药品监督管理局(FDA)两次拒绝批准一种被寄予厚望的黑色素瘤治疗药物RP1，令研究人员和药物开发者感到困惑和担忧。RP1是一种溶瘤免疫疗法药物，在临床试验中显示出显著疗效，曾获得FDA"突破性疗法"认定。FDA拒绝的理由主要涉及试验设计问题，包括研究人群过于异质化以及无法确定积极结果是否真正归功于RP1。这一决定引发了医学界广泛讨论，担忧可能影响未来抗癌药物的审批流程，特别是对那些治疗抵抗性晚期黑色素瘤患者而言，可能失去重要的治疗选择。
美国调查德国对创新药物的"持续少付"问题
2026-09-01 09:07:17家医大健康
美国贸易代表办公室宣布启动对德国的调查，旨在确定德国在创新药物支付方面是否存在"持续少付"问题，该问题被认为不合理且具有歧视性，给美国商业带来负担。美国认为德国等国家在药物研发成本分担上不公平，美国患者承担了过高的全球药物研发费用。2024年兰德公司报告显示，美国处方药价格平均比其他33个国家高出2.78倍，品牌药价格差距更为显著。德国近期推出的医疗改革措施，包括计划节省160亿欧元以降低保险费，已引起美国药企如礼来公司削减在德投资的反应。特朗普政府强调各国应公平分担药物研发成本，而德国正加速推进立法进一步减少创新药物支出，此举被视为对全球医药创新的严重倒退。
美国药物支出或达1万亿美元，其中减肥药位居榜首
2026-09-01 08:51:24家医大健康
美国卫生系统药剂师协会最新报告显示，2025年美国处方药支出激增13%达9150亿美元，预计2026年将突破1万亿美元大关，减肥药物替泽帕肽和司美格鲁肽的热销是主要推手，礼来公司替泽帕肽以630亿美元批发采购额位居榜首，诺和诺德司美格鲁肽以590亿美元紧随其后，远超第三名290亿美元的抗凝血药Eliquis，报告分析了药品价格、保险覆盖及政策变化对药物支出的影响，并指出患者使用量增加而非价格上涨是支出增长的主因。
美国肺脏协会启动全国研究探索减少COPD发作的新方法
2026-09-01 08:37:32家医大健康
美国肺脏协会宣布启动COPD-OMA临床试验，旨在研究已获FDA批准用于哮喘和过敏性疾病的药物奥马珠单抗是否能帮助减少慢性阻塞性肺病患者的急性发作。该研究针对那些对家中常见室内过敏原敏感并暴露于其中的COPD患者，由美国国立卫生研究院国家过敏和传染病研究所资助，有望显著改善数百万COPD患者的生活质量，减少急诊就医和住院治疗频率，并提高患者肺功能稳定性，为这一长期困扰医学界的难题提供创新解决方案。
美国联邦政府拨款4300万美元支持费城基因疗法研究，推进罕见疾病治疗
2026-09-01 08:36:49家医大健康
美国联邦政府向费城儿童医院拨款4300万美元，用于推进罕见疾病的基因疗法研究。其中3900万美元用于开发可扩展的治疗平台，以治疗婴儿和儿童的罕见遗传性肝病，另外400万美元则用于支持基因疗法先驱吉姆·威尔逊(Jim Wilson)在其宾夕法尼亚大学衍生公司GEMMABio利用人工智能设计基因疗法。这笔资金是ARPA-H新设立的1.6亿美元"THRIVE"项目的一部分，旨在帮助全球约十分之一患有慢性遗传疾病的人群，特别是新生儿、婴儿和儿童，因为95%的罕见疾病目前没有获批的治疗方法。费城儿童医院团队包括去年成功为"Baby KJ"实施首例个性化基因编辑治疗的专家，他们将构建可扩展的基因编辑平台，重点治疗肝脏相关遗传疾病，范围涵盖尿素循环障碍到血液凝固疾病。同时，威尔逊的团队将与ProFluent生物技术公司合作，利用AI开发碱基编辑器技术，以更经济高效地治疗枫糖尿症和纯合子家族性高胆固醇血症等罕见肝病，从而扩大这些创新疗法的可及性。
美国第二大癌症杀手可能有了新疗法，正在西密歇根州进行测试
2026-09-01 08:20:48家医大健康
美国第二大癌症杀手结直肠癌可能迎来新疗法，西密歇根州的BAMF Health正在进行临床试验。该疗法使用靶向放射医学诊疗一体化技术，可精准定位并治疗癌灶，副作用小。试验已取得进展，未来有望获得FDA批准。预计2026年将有约16.8万新病例，超过5.5万人死亡。
美国将调查德国拟议的药品支出改革
2026-09-01 04:37:05家医大健康
美国贸易代表办公室启动301条款调查，针对德国对创新药品的"持续支付不足"问题，指责其药品支出改革提案不合理且可能歧视美国制药企业。此次调查源于数月与德国的谈判未果，涉及德国计划在2027年削减19亿欧元药品支出，美国认为这将损害美国制药业利益并可能采取关税等报复措施。多家制药巨头已宣布削减在德投资计划，辉瑞、礼来和勃林格殷格翰等企业表示担忧德国医疗改革带来的经济不确定性，反映出国际药品定价争端正日益加剧，全球制药研发资金分担问题成为美欧贸易摩擦新焦点。
美国向刚果提供埃博拉治疗药物，推动临床试验进程
2026-09-01 03:52:41家医大健康
美国已改变立场，向刚果民主共和国提供马普生物制药公司(Mapp Biopharmaceutical)研发的实验性抗体药物MBP134用于埃博拉疫情的临床试验，此前该药物仅限美国人使用。此次由本迪布焦型(Bundibugyo strain)埃博拉病毒引起的疫情已在刚果造成1000多例感染和250多例死亡，乌干达也有病例报告。世界卫生组织表示，马普药物和吉利德科学公司(Gilead Sciences)的抗病毒药物临床试验将在未来几周开始，而疫苗试验可能于7月在英国和乌干达启动，但不会在刚果进行，全球卫生官员称在冲突地区开展临床试验面临诸多挑战。

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