环球医讯创新药物

大型GLP-1药物综述深入审视风险与收益 —— 一些潜在的非心脏代谢益处缺乏有力证据
2026-08-28 04:45:56家医大健康
一项覆盖60项荟萃分析、116个非心脏代谢结局的伞状综述对GLP-1药物的风险与收益进行了深入评估。中等至高质量证据确认了恶心、呕吐和腹泻等胃肠道不良事件风险显著升高，而高质量证据显示严重感染风险可能降低。其他潜在保护性信号（如骨折、呼吸系统疾病、全因痴呆）及不良信号（如胃食管反流、胆囊疾病、甲状腺疾病）多为探索性发现，证据可信度有限。研究团队呼吁开展大规模长期随机试验以验证这些关联，并强调临床决策应继续基于已确认的心脏代谢获益，避免过度解读早期信号。
FDA批准Avlayah用于治疗亨特综合征
2026-08-28 01:57:14家医大健康
FDA已加速批准Avlayah（tividenofusp alfa-eknm），这是首款设计用于穿越血脑屏障并治疗亨特综合征神经系统表现的药物。该批准基于一项I/II期临床试验，该试验显示治疗后24周脑脊液硫酸乙酰肝素水平降低91%，93%患者达到正常范围。该药物将IDS酶与德纳利公司的转运载体平台融合，通过受体介导的转胞作用进入中枢神经系统。持续批准取决于正在进行的II/III期Compass确证性试验结果。德纳利公司还获得了罕见儿科疾病优先审查券。
克服实体瘤耐药性：新型靶点与联合策略
2026-08-28 01:44:23家医大健康
该研究主题聚焦于实体瘤治疗中适应性耐药性的关键挑战，旨在通过揭示动态表型重塑、信号通路重连及微环境互作等机制，寻找新型治疗靶点并设计合理联合策略。内容涵盖耐药机制、新靶点发现与验证、创新组合方案（如免疫治疗联合、代谢靶向及时间疗法）以及转化预测工具（如类器官、PDX模型、空间组学和AI驱动建模）。征稿类型包括原创研究、综述、观点和临床试验等，致力于推动下一代癌症治疗的发展。
另一种GLP-1减肥药片获FDA批准，使用限制更少
2026-08-28 01:02:21家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）于周三批准了第二种GLP-1减肥药片——由礼来公司生产的芬达优（Foundayo），该药可在一天中任何时间服用，无需受饮食限制。与之前上市的威高维（Wegovy）药片相比，芬达优使用更方便，且价格更低，每月自付费用最低仅149美元。礼来公司还推出优惠措施，使有商业保险的患者每月只需支付25美元。该药物适用于肥胖或超重并伴有高血压等体重相关疾病的人群，临床试验显示72周内平均减重12%，而安慰剂组仅为0.9%。芬达优的常见副作用包括恶心、便秘等胃肠道反应，部分患者可能出现脱发。该药仅获批用于成人，孕妇及儿童的安全性尚未确认。此次批准是FDA自2002年以来最快的新分子实体审批，仅用时50天。
Corcept的首创卵巢癌药物获得FDA批准
2026-08-28 01:01:49家医大健康
Corcept Therapeutics公司的选择性糖皮质激素受体激动剂Lifyorli（relacorilant）获得美国FDA批准，用于治疗铂类化疗耐药的卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。该药物可与白蛋白结合型紫杉醇联用，适用于接受过1至3次治疗（包括至少一次罗氏Avastin治疗）的患者。基于III期ROSELLA研究结果，Lifyorli显著延长了无进展生存期和总生存期。此次获批比原定PDUFA日期提前三个多月，推动Corcept股价上涨18.5%。分析师认为该药有望成为新标准治疗，并预测其2031年销售额将达20亿美元。Corcept正计划拓展该药在子宫内膜癌、宫颈癌、前列腺癌和胰腺癌等适应症的应用。
口服分子预防小鼠肾结石并恢复生存
2026-08-28 00:49:39家医大健康
Buck衰老研究所的科学家发现，口服小分子N-炔丙基甘氨酸（N-PPG）能完全预防草酸钙肾结石形成，保护肾脏功能，并完全恢复原发性高草酸尿症2型（PH2）小鼠模型的正常生存。PH2是一种罕见的遗传性疾病，目前无有效治疗，会导致婴儿和年轻成人进行性肾衰竭。该研究发表于《Kidney International》，源于乳腺癌和亨廷顿病研究的意外合作，揭示N-PPG通过抑制关键酶HYPDH/PRODH2阻断草酸过量产生，并诱导线粒体应激有益反应，增强肾脏抵抗力。该分子口服生物利用度高，无副作用，未来可能扩展至常见肾结石预防。
又一款GLP-1减肥药获FDA批准，且使用限制更少
2026-08-28 00:49:01家医大健康
美国食品药品监督管理局周三批准了礼来公司生产的GLP-1减肥药Foundayo，这是继诺和诺德的Wegovy药片后第二款获批的口服GLP-1药物。与Wegovy药片需清晨空腹服用不同，Foundayo可在一天中任何时间服用，且不受饮食限制，旨在更方便融入日常生活。该药适用于肥胖或超重且伴有相关健康问题的人群，临床试验显示最高剂量组平均减重12%。价格方面，最低剂量自付费用每月149美元，最高剂量每月349美元，若按时续药可降至299美元，部分医保覆盖患者自付额更低。礼来还计划通过LillyDirect平台免费配送，并预计7月起医疗保险将为部分患者承保，每月自付不超过50美元。该药仅限成人使用，常见副作用包括恶心、便秘等。FDA通过国家优先凭证试点计划在50天内完成审批，为2002年以来最快。
FDA就“不明确”的国家优先凭证途径征求反馈意见
2026-08-28 00:48:35家医大健康
美国食品药品监督管理局（FDA）将召开公开听证会，就其局长国家优先凭证（CNPV）试点计划征求公众反馈。该计划自2025年中期启动以来褒贬不一，因其评选标准不透明而受到质疑。听证会将于2026年6月12日举行，涵盖资格标准、凭证选择流程、监管效益等多项议题。截至目前，已颁发18张凭证，其中10张流向大型制药公司，这些公司均与白宫有定价协议。专家指出，该计划未经国会批准，由FDA高层自行设立，可能导致评选过程缺乏客观性。同时，FDA内部领导层变动和人员精简也引发了对该机构能否满足缩短审评时限的担忧。此次听证会预计将为凭证框架的运作提供更多清晰度。
Rubedo Life Sciences, Inc.：Rubedo Life Sciences报告主导药物候选物RLS-1496在斑块银屑病、特应性皮炎和皮肤衰老患者中的临床1期研究的积极初步结果
2026-08-28 00:34:57家医大健康
Rubedo Life Sciences宣布其主导候选药物RLS-1496（一种选择性GPX4调节剂）在斑块银屑病、特应性皮炎和光老化皮肤的1期临床试验中达到主要终点，并显示安全耐受性良好，同时观察到剂量依赖性靶点结合、衰老细胞减少及临床改善，包括银屑病严重程度、特应性皮炎瘙痒评分及皮肤衰老标志物的积极变化。公司计划进一步开展光化性角化病的1b/2a期研究。
FDA对罕见病药物加速审批展现监管灵活性
2026-08-28 00:34:19家医大健康
美国FDA加速批准了tividenofusp alfa（Avlayah）用于治疗黏多糖贮积症II型（亨特综合征）的神经系统并发症，这是首个针对该疾病神经系统表现的疗法。该决定基于替代终点——脑脊液硫酸乙酰肝素水平的降低，并强调FDA在罕见病药物审批中兼顾监管灵活性与有效性证据。试验显示患者脑脊液硫酸乙酰肝素水平平均下降91%，但需注意超敏反应等副作用。此外，该药物能否持续获批取决于正在进行的随机临床试验结果。

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