FDA已加速批准Avlayah（tividenofusp alfa-eknm），这是首款设计用于穿越血脑屏障并治疗亨特综合征神经系统表现的药物。
与此次批准相关，FDA授予德纳利公司一张罕见儿科疾病优先审查券，该券可用于加速未来申请的审查或转让给其他申办方。2
“对于与亨特综合征抗争的儿童及其家庭来说，今天是具有里程碑意义的一天，”FDA局长玛蒂·马卡里医学博士、公共卫生硕士表示，“FDA有能力做到两件事：一是行使监管灵活性，二是依法履行我们的义务，根据‘实质性证据’批准药物。”2
什么是亨特综合征？
亨特综合征（MPS II）是一种罕见的溶酶体贮积症，由IDS基因突变导致艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶缺乏引起。由于缺乏这种酶，称为糖胺聚糖的复杂糖类在全身细胞（包括大脑）中积聚，对器官和组织造成进行性损害。1
症状包括认知和行为能力下降、听力丧失、关节僵硬和器官功能障碍。1 该疾病主要影响男孩，在美国约有500人，全球约有2000人。
现有的酶替代疗法无法穿越血脑屏障，这意味着几乎影响所有患者的亨特综合征神经系统表现基本上仍无法治疗。Avlayah是首款经FDA批准、设计用于克服这一障碍的疗法。
Avlayah如何发挥作用？
Avlayah将IDS酶与德纳利公司的专有转运载体平台融合，该平台可与全身细胞（包括血脑屏障内壁细胞）上表达的转铁蛋白受体结合。1 这使得药物能够通过受体介导的转胞作用进入中枢神经系统，将酶递送至外周组织和大脑。进入细胞后，Avlayah被转运至溶酶体，在那里减少积累的糖胺聚糖。
Avlayah的批准基于什么？
加速批准基于一项I/II期国际开放性试验的结果，该试验招募了47名年龄在0.3至13岁之间的儿科患者，包括未接受过治疗和既往接受过治疗的患者。2 在第24周时，Avlayah使脑脊液硫酸乙酰肝素水平较基线降低91%，硫酸乙酰肝素是一种关键疾病生物标志物，被用作替代终点。2
在第24周，93%接受治疗的患者脑脊液硫酸乙酰肝素水平达到无亨特综合征个体所见范围。最常见的不良反应是输液相关反应。研究结果于2026年1月发表在《新英格兰医学杂志》上。
持续批准取决于正在进行的II/III期Compass确证性试验的结果，该试验以2:1的比例将参与者随机分配至Avlayah组或现有标准治疗组，试验地点涵盖北美、南美和欧洲。1
这对患者意味着什么？
Joseph Muenzer是I/II期试验的首席研究员，也是北卡罗来纳大学Muenzer MPS研究与治疗中心的主任，他认为此次批准是一项突破性进展，也是近20年来亨特综合征群体首次获得有意义的治疗创新。1
“亨特综合征的神经系统表现几乎影响所有患者，一直是该群体最具挑战性和最持久的医疗需求之一，也是多年科学研究的核心焦点。作为首款经FDA批准的、可穿透大脑的亨特综合征药物，Avlayah将极大地改变我们的治疗方式，并有潜力成为新的标准治疗，”Muenzer说。
Avlayah预计在获批后不久即可在美国上市，患者支持服务可通过德纳利公司的专门项目获得。1
来源
- 德纳利治疗公司宣布美国FDA批准AVLAYAH（tividenofusp alfa-eknm）用于治疗亨特综合征（MPS II）《德纳利治疗》2026年3月25日
- FDA批准用于治疗亨特综合征神经系统表现的药物《美国食品药品监督管理局》2026年3月25日
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