Imbria制药公司已随机分配首位受试者进入FORTITUDE HCM试验，该IIb期临床试验针对有症状的非阻塞性肥厚型心肌病（nHCM）患者测试ninerafaxstat疗法。目前尚无获批疗法可用于治疗此疾病。
这项全球多中心、安慰剂对照、双盲、平行组研究计划入组近165名确诊nHCM的受试者。受试者将接受每日两次200毫克剂量的ninerafaxstat或安慰剂治疗。
试验主要目标是评估堪萨斯城心肌病问卷临床摘要评分（KCCQ-CSS）相较于基线的变化值。次要目标包括评估KCCQ-CSS整体摘要评分及各分项的变化，并测量标准化心肺运动测试中的通气效率。
莱医院和医学中心肥厚型心肌病中心主任马丁·马伦（Martin Maron）担任该试验的首席研究员。Imbria制药首席医学官阿尔伯特·金（Albert Kim）表示："FORTITUDE-HCM试验完成首位患者随机化，标志着我们为nHCM患者提供创新疗法的使命取得重要进展。这类患者面临沉重疾病负担却缺乏有效治疗选择。基于ninerafaxstat坚实的机制理论依据和既往临床数据，本试验旨在验证改善心脏能量代谢能否为患者带来实质性获益。"
目前美国多地站点正在开展受试者入组工作，英国和美国新增站点预计近期开放。欧盟站点预计将于2026年初启动。2023年6月，Imbria制药已完成其针对nHCM的ninerafaxstat疗法II期IMPROVE-HCM临床试验的受试者入组工作。
【全文结束】
