科学家杰夫·卡罗尔曾收到同事建议：他本不必将一生奉献给亨廷顿病研究。他的祖母和母亲均死于这种遗传病，而作为致病基因携带者，他终将发病的命运早已注定。
48岁的卡罗尔表示自己已出现亨廷顿病早期症状，但尚未发展为完全病症。他深知这只是时间问题，因此决心毕生追寻治愈方案。"反正我会一直想着这件事，"这位西雅图艾伦研究所的研究员对《现场实况》主持人尼尔·科克斯卡尔说，"不如把这份焦虑转化为有用行动。"
目前，卡罗尔正主导"脑健康加速器"计划——周二宣布的国际研究项目，旨在深化对脑疾病发病机制的理解并推进治疗方案。该项目依托非营利生物科学研究机构艾伦研究所，集结全球科研力量攻克最复杂且毁灭性的神经系统疾病。计划获得4亿美元资金支持，包括艾伦研究所2亿美元、亚马逊创始人杰夫·贝佐斯家族1亿美元，以及亚马逊云服务、美国国立卫生研究院和"万物渐冻症"组织各1亿美元。
该计划当前聚焦阿尔茨海默病、帕金森病、亨廷顿病、路易体痴呆和肌萎缩侧索硬化症等数种神经退行性疾病。研究人员希望在这些领域的突破能最终惠及癫痫、脑肿瘤及神经发育障碍等疾病研究。项目突破传统神经科学研究模式，优先采用人脑组织而非动物模型进行研究，以期获得更贴近人类疾病的发现，并加速转化为临床疗法。
"所有疾病都值得被研究和治疗，"卡罗尔强调，"但这些疾病的可怕之处在于，它们直接侵蚀着人性的核心。"他目睹亨廷顿病逐渐剥夺母亲的工作能力、情绪控制力和有效沟通能力。"我们的大脑正是所有这些能力的源泉，"卡罗尔说。
不列颠哥伦比亚大学亨廷顿病研究先驱迈克尔·海登博士是卡罗尔的导师，他指出这类疾病对家庭的冲击尤为深远："这是种毁灭性疾病，它会剥夺你的人性。家庭中蔓延的破坏循环犹如一片黑云，随时可能将人窒息。"UBC分子医学与治疗中心的亨廷顿病生物样本库拥有全球最大规模的亨廷顿病遗体脑组织收藏，300余例捐赠脑组织供全球科学家研究，这些样本将支持"脑健康加速器"计划。
尽管数十年研究不断，多数神经退行性疾病的特效疗法仍难寻觅。卡罗尔指出，研究工具与技术获取受限阻碍了科学界以可行方式攻克这些疾病。研究人员长期依赖细胞或小鼠模型，导致新疗法开发成功率持续低迷。"我们已治愈无数小鼠的亨廷顿病、阿尔茨海默病和帕金森病，但这些成果从未转化到人类，"卡罗尔坦言，"我们必须共同承认：我们一直做得不够正确。"
卡罗尔的亨廷顿病研究之路始于海登的UBC实验室。"他最初带着亨廷顿病致病基因携带者的身份找到我，希望加入实验室研发新方法，"海登回忆。这位1980年代创立实验室的科学家坦言，因情感负担过重，他最初犹豫是否接纳卡罗尔。"我反复思考，如果失败怎么办？如果他无法实现目标如何是好？他将如何应对？"经深入交流，海登确信卡罗尔"坚韧且坚定"，最终接纳这位特殊学生。
"脑健康加速器"计划目标在2031年前积累足够科学认知以启动人体试验，卡罗尔预期将全程参与。多年来，他既以科学家身份也以亨廷顿病基因携带者身份参与多项观察性研究。海登坦言计划目标雄心勃勃，但警告从疗法确认到监管批准需10至15年，耗资可达10亿美元。"我们必须谨慎避免过度鼓吹希望，"海登强调，"但仍需保持期待——长期研究终将揭示新治疗靶点。"
因亨廷顿病属遗传性疾病，卡罗尔与妻子梅根曾参与胚胎植入前遗传学诊断（PGD）临床试验。该体外受精技术可在胚胎植入前筛查亨廷顿病基因突变。2005年，卡罗尔的双胞胎成为不列颠哥伦比亚省首例商业PGD成功分娩案例，均未遗传亨廷顿病致病基因。卡罗尔指出，此类技术虽能阻断疾病遗传，却无法惠及随年龄发展的其他脑疾病患者或像他这样已携带致病基因的群体。"我们这一代人值得获得最卓越的治愈努力，"他坚定表示。
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