治疗罕见病先天性高胰岛素血症
美国食品药品监督管理局（FDA）已将韩美制药（한미제약）研发的罕见病治疗新型生物制剂指定为突破性疗法。
韩美制药5日宣布，当地时间3日，FDA将先天性高胰岛素血症（CHI）治疗药物艾佩格鲁卡贡（HM15136）授予突破性疗法认定（BTD）。FDA的突破性疗法认定计划旨在加速严重疾病治疗药物的审批进程，当临床数据证明该药物相比现有疗法具有显著临床改善潜力时，可获得多项开发支持。
FDA在3日（当地时间）正式授予韩美制药先天性高胰岛素血症治疗药物艾佩格鲁卡贡（HM15136）突破性疗法认定（BTD）。
获得突破性疗法认定的药物在临床试验至审批全流程中均可获得FDA的深度指导与支持。在上市申请阶段，可采用滚动审评机制，即分阶段提交并审阅申请材料。同时获得优先审评等加速审评机制的几率也显著提升。韩美制药相关负责人表示："通过此次突破性疗法认定，我们将持续与FDA保持密切沟通，高效推进III期临床试验的设计与实施。"
艾佩格鲁卡贡此前已获得美国FDA、欧洲药品管理局（EMA）及韩国食品药品安全处授予的先天性高胰岛素血症孤儿药资格。美国FDA additionally将其指定为罕见儿科疾病治疗药物，欧洲药品管理局还额外授予该药胰岛素自身免疫综合征的孤儿药资格。
先天性高胰岛素血症是一种因胰岛素过度分泌导致低血糖的罕见疾病。目前尚无FDA批准的、明确将先天性高胰岛素血症列为核心适应症的疗法。现有用于控制高胰岛素血症所致低血糖的药物仅适用于特定基因型患者，且存在多毛症等副作用缺陷。
韩美制药正致力于开发全球首款周制剂艾佩格鲁卡贡。目前全球II期临床试验正在进行中，结果计划于今年下半年公布。
韩美制药研发中心主任崔仁英表示："FDA授予突破性疗法认定客观证明了该药不仅具有迫切的商业化需求，更具备切实可行的开发前景。我们将集中公司全部资源加速研发进程，为饱受此病折磨的患者带来重大希望。"
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