引言
近年来，美国食品药品监督管理局(FDA)的新药审批速度保持稳定。但第四年度《肿瘤新闻中央(ONC)》药物报告显示，仅看审批数量无法全面反映这些新疗法如何改变日常临床实践。本报告涵盖2024年10月至2025年9月的数据，基于近300名肿瘤临床医生的反馈，揭示了新药的实际应用情况、处方决策驱动因素，以及FDA近期变革对监管环境信心的影响。
今年的调查结果表明，尽管医生在选择处方药物时日趋审慎，新疗法仍被广泛采用。成本压力、报销问题、获取障碍和预先授权程序持续影响这些决策。与此同时，医生们日益担忧联邦政府对癌症研究的支持力度变化可能抑制未来创新。
以下结果重点展示了新药产生最大影响的领域、现存障碍，以及肿瘤科医生如何应对这一不断演变的医疗环境。
萨米库塔·穆兰吉医学博士兼工商管理硕士以及阿莫尔·阿卡德医学博士的专家评论可供参考。
调查结果
试验与应用
参与第四年度ONC药物调查的肿瘤临床医生报告了新药的广泛使用。近九成医生表示过去一年曾处方新药或现有药物的新适应症。这一比例在统计学上高于过去两年，表明新药接受度呈上升趋势。
与此同时，处方模式出现明显转变。仅处方少量新药（1-3种）的医生比例上升，而处方多种新药（>4种）的医生比例下降。
2025年，35%的受访者表示频繁处方新药，低于2024年的44%。总体而言，85%的医生报告频繁或偶尔处方新药，与2024年的88%相近。
处方新药的关联因素
疗效仍是医生处方新药时考虑的最重要因素。其他关键因素包括数据可获得性、安全性和临床判断。在其他癌症类型中的应用是唯一发生显著变化的因素，从2024年的22%降至2025年的10%。
成本与报销问题仍是常见制约因素。四分之一的医生表示这些因素频繁影响新药处方决策，与2024年报告情况相似。总体而言，报告频繁或偶尔受此阻碍的比例从2024年的88%微降至2025年的75%。
当被要求描述其所在机构或亚专科领域与肿瘤药物相关的主要治疗挑战时，医生们最常提及成本与可负担性、获取障碍、毒性管理和行政负担。其他主要挑战包括药价上涨、患者经济援助有限、报销压力以及数据不足。
肿瘤临床医生的观点：主要药物治疗挑战
"药品福利管理机构(PBM)的贪婪行为对患者护理产生负面影响。"
"癌症药物成本居高不下，许多新型生物制剂极其昂贵，且新获批疗法的获取存在延迟。"
"药物可负担性问题。"
"预先授权程序；PBM的干预；药物短缺；临床试验获取障碍。"
"部分药物基于替代终点获批，而非长期生存数据，导致治疗效果存在不确定性。"
"保险公司和PBM正以他们的策略扼杀患者生命。"
预先授权的影响
预先授权对处方的影响呈现两面性。与2024年相比，报告预先授权限制新药处方能力的肿瘤医生比例减少。表示预先授权极少或从不阻碍处方的比例从2024年的16%显著升至2025年的25%。
与此同时，因预先授权而避免处方新药的受访者增多。表示频繁因此避免处方的比例从2024年的10%升至2025年的18%。
实际应用效果与药物试验对比
医生对已处方的新获批药物总体表示满意，包括药物安全性与试验报告数据的一致性，以及药物效果与试验结果的匹配度。
仅对药物安全性略有满意的比例从2024年的5%升至2025年的14%，而对药物效果与试验报告完全满意的比例则从3%升至12%。
对FDA的看法
FDA近期变革正显著影响临床实践。超过半数的受访者报告对FDA的信心下降，仅略超四分之一的医生表示信心增强。
当被具体问及FDA沟通方式的变化时，42%的受访者表示这些变化相当程度或显著程度地产生负面影响，而45%的医生表示无影响。
当被要求自行描述当前FDA癌症药物审批流程或新癌症药物使用的主要问题时，三大主题尤为突出：减少政治干预、需要更清晰的指导方针、强化证据要求。许多医生还对监管沟通不一致和审批流程缓慢表示沮丧。
肿瘤临床医生的观点：审批相关主要问题
"总体而言，决策应基于科学而非政治。"
"我们需要关于生物标志物驱动审批的更清晰指导。"
"FDA应采取更以患者为中心的方法，参考来自多样化人群的真实世界证据，而不仅限于临床试验数据。"
"对于危及生命的疾病，FDA应考虑更快的审批途径。"
"我们需要解决药物成本问题，以及保险公司对处方的控制程度。"
对新肿瘤药物FDA批准剂量的看法存在分歧。超过半数的受访者认为剂量通常适当，三分之一表示剂量经常或有时过高，另有部分医生认为剂量经常过低。
关于在美国境外进行的试验在支持FDA审批中的作用，医生们意见不一。超过半数的医生认为此类试验有时适当，四分之一认为通常适当，近五分之一认为不应采用。
对提交数据后FDA审批速度的看法同样分歧明显。半数受访者认为当前速度适当。在持异议者中，认为流程过慢的人多于认为过快者。
超过90%的医生对联邦癌症研究支持变化可能减少未来新疗法数量表示至少一定程度担忧，其中半数报告存在严重担忧。
尽管2025年药物短缺问题在新闻中曝光度低于2024年，但在实际诊疗中仍是重大挑战。近三分之一受访医生表示过去一年的治疗选择受到短缺影响，其中顺铂(20%)和卡铂(11%)被提及频率最高。
与此同时，许多医生反映其所在机构在皮下注射抗癌药物方面的准备存在不足，表明需要更多准备工作。近三分之一的医生表示其机构准备充分，而约四分之一报告略有准备或完全未准备。与农村机构相比，城市和郊区机构认为准备充分的比例显著更高（32% vs. 12%）。
重要新药动态
当被要求列举过去一年改变临床实践的顶级新药/新适应症时，医生最常提及帕博利珠单抗(Keytruda)，紧随其后的是德曲妥珠单抗(Enhertu)。瑞波西利和达托珠单抗德鲁替康位列2025年其他主要提及药物。
帕博利珠单抗作为最具持续影响力的药物，连续三年位居前三。
过去一年改变临床实践的顶级药物/适应症
- 2025年
帕博利珠单抗(Keytruda) 22%
德曲妥珠单抗(Enhertu) 20%
瑞波西利(Kisqali) 11%
达托珠单抗德鲁替康(Datroway) 10%
- 2024年
帕博利珠单抗(Keytruda) 32%
德曲妥珠单抗(Enhertu) 19%
卡匹色替(Truqap) 17%
夫洛奎替尼(Fruzaqla) 15%
度伐利尤单抗(Imfizi) 11%
- 2023年
戈沙妥珠单抗(Trodelvy) 22%
阿贝西利(Verzenio) 21%
帕博利珠单抗(Keytruda) 20%
艾拉司群(Orserdu) 17%
度伐利尤单抗(Imfizi) 17%
未来展望：肿瘤学未来5-10年
展望未来，医生们普遍认为肿瘤学未来十年将由以下突破性进展主导：免疫疗法、抗体药物偶联物(ADCs)和双特异性抗体、细胞疗法、基因编辑技术、AI驱动的精准医疗，以及液体活检。
总体情绪高度积极乐观，受访者预期实体瘤和血液系统癌症治疗将实现更个性化、靶向性更强且毒性更低的突破。
肿瘤临床医生的观点：主要变革力量
"双特异性抗体疗法和联合免疫疗法的扩展将显著改善患者预后。"
"CAR-T在实体瘤中的治愈潜力。"
"基因编辑技术将引领个性化癌症治疗的突破性进展。"
"在试验设计、治疗选择和患者教育中AI的常规应用将彻底改变肿瘤医疗。"
"液体活检用于早期检测的主流应用。"
方法论
2025年9月22日至10月21日期间，由HealthCentral出版的《肿瘤新闻中央(ONC)》对其读者群进行了在线调查。问卷通过网站、新闻通讯及合作伙伴邮件发送，合作伙伴包括ONC编辑顾问委员会、社区肿瘤联盟、美国肿瘤网络、The US肿瘤网络和OneOncology。受访者被要求回顾过去12个月（2024年10月至2025年9月）的实践模式和观点。
共有293名受访者参与，其中77%为医生，还包括医师助理、护士/高级执业护士和药剂师。大多数受访者执业年限超过10年。85%的受访者专攻血液学和肿瘤医学。执业机构类型包括独立机构（36%）、医院（31%）、学术医疗中心（29%）、政府机构（2%）和其他（2%）。47%的受访者在城市地区工作，其次是郊区（41%）和农村地区（12%）。
回应数据经过匿名化处理并进行汇总分析。
DM2公司总裁查克·米勒为本调查报告提供了贡献。
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