革命性囊性纤维化药物在PBS上扩展使用范围‘Transformational’ cystic fibrosis drug expanded on PBS

环球医讯 / 创新药物来源:www1.racgp.org.au澳大利亚 - 英文2025-06-24 00:00:00 - 阅读时长2分钟 - 803字
澳大利亚将从7月1日起扩大囊性纤维化药物Trikafta在药物福利计划(PBS)中的覆盖范围,使得更多患者能够以低廉价格获取此药,从而显著提高生活质量并延长寿命,这是对罕见基因突变患者的福音。
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革命性囊性纤维化药物在PBS上扩展使用范围

从7月1日起,依曲卡福特/特扎卡福特/伊伐卡福特和伊伐卡福特(商品名Trikafta)将在药物福利计划(PBS)的扩展下,为更多澳大利亚囊性纤维化(CF)患者提供可及性。

该药物的适用范围将扩大至2岁及以上至少携带一个CF跨膜传导调节因子(CFTR)基因突变且对治疗有反应的囊性纤维化患者。

这一扩展意味着超过90%的3800名澳大利亚囊性纤维化患者现在可以使用CFTR调节剂。

预计此举将使数百名患者受益,尤其是那些患有较罕见囊性纤维化基因突变的患者,他们现在能够以更低廉的价格获得Trikafta。

澳大利亚囊性纤维化协会首席执行官乔·阿姆斯特朗(Jo Armstrong)称此次扩展为“大胆的一步”。

她表示:“对于那些等待、希望并进行宣传的人来说,这不仅仅是一个政策决定,而是一个变革性的结果。”

“这一决定意味着数百名澳大利亚囊性纤维化患者现在可以获得以前遥不可及的疗法,这种治疗可以显著改善生活质量和预期寿命。”

Trikafta最初于2022年4月被列入PBS,适用于12岁及以上携带特定基因突变的患者,并在此后多次扩展其适用范围。

如果没有PBS补贴,患者每年的治疗费用可能超过25万澳元。

随着包括Trikafta在内的囊性纤维化药物的推广以及护理和治疗方案的进步,澳大利亚囊性纤维化患者的平均寿命在过去二十年中从47岁提升至60岁。

联邦卫生与老龄化部长马克·巴特勒(Mark Butler)称Trikafta的扩展为“好消息”。

他表示:“这是一种奇迹药物,它可以在24到48小时内彻底改变一个人的生活,但每年的费用约为25万澳元。”

“再为大约200名澳大利亚人扩展这一药物的使用范围,意味着近80%的囊性纤维化患者现在可以通过PBS获取这种药物。”

“研究正在进行,以确保尽可能让100%的囊性纤维化患者也能像其他患者一样,重返学校、重返工作岗位并过上正常生活。”


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