干细胞移植在恢复曾被认为永久丧失的视力方面展现出早期前景。
在美国,年龄相关性黄斑变性是60岁以上成年人永久性视力丧失的最常见原因之一。它影响黄斑——视网膜的中央区域,该区域含有密集排列的细胞,负责敏锐、细致的彩色视觉。
美国约有2000万成年人患有某种形式的年龄相关性黄斑变性。患者通常丧失直接注视前方物体的能力,但周边视力保持完好。现有疗法可以延缓疾病进展,但无法恢复已丧失的视力。
探索新型细胞疗法
在发表于《Cell Stem Cell》期刊的研究中,科学家在1/2a期临床试验中测试了视网膜色素上皮干细胞。这些细胞来源于成人遗体眼部组织。此类早期试验旨在确定治疗方法的安全性。
年龄相关性黄斑变性有两种形式:干性和湿性。超过90%的患者属于干性类型,当视网膜色素上皮细胞开始功能障碍并最终死亡时即发生。
在年龄相关性黄斑变性的早期阶段,这些细胞无法正常工作。在更晚期阶段,它们死亡且无法再生。随着病情恶化,中央视网膜多个区域丧失这些必需细胞。
移植特化干细胞
在当前研究中,晚期干性年龄相关性黄斑变性患者接受了源自眼库组织的特化干细胞移植。这些成体干细胞功能有限,仅能成熟为视网膜色素上皮细胞。
六名参与者在眼科手术中接受了最低剂量治疗(5万个细胞)。该程序被证明安全,所有患者均未报告严重炎症或肿瘤生长。
视力改善的早期迹象
参与者在治疗眼中也显示出视力改善,而未治疗眼未出现相同变化。这种差异表明该技术本身可能具有治疗潜力。"尽管我们对安全性数据感到满意,但令人兴奋的是他们的视力也在改善,"密歇根大学眼科与视觉科学伦纳德·G·米勒教授、病理学和人类遗传学副教授拉杰什·C·饶医学博士表示,"我们对接受成体干细胞衍生RPE移植的最严重患者视力提升幅度感到惊讶。在晚期干性年龄相关性黄斑变性患者群体中,尚未观察到如此程度的视力提升。"
在标准视力表测试中,低剂量组在治疗一年后能够多读21个字母。
临床试验的下一步
研究团队目前正在监测另外12名接受15万和25万个细胞高剂量治疗的参与者。若未发现安全性问题,研究人员计划推进临床试验的后期阶段。
"我们感谢所有参与者,他们帮助我们更好地了解该干预措施是否足够安全以成为未来疗法,"饶表示,"这类美国国立卫生研究院资助的研究可帮助我们在再生医学领域提供先进治疗,我们很荣幸能在密歇根大学开展这一全球首个人体前沿临床试验。"
关于年龄相关性黄斑变性
年龄相关性黄斑变性是一种逐渐损害黄斑的疾病,黄斑是眼睛后部微小但至关重要的区域,支撑敏锐的中心视力。该疾病通常随年龄增长而发展,在60岁以上人群中更为常见。
年龄相关性黄斑变性主要有两种形式。干性形式最常见,涉及帮助眼睛处理细节和颜色的视网膜细胞缓慢分解。湿性形式较少见但进展更快,涉及视网膜下异常血管生长。
随着时间推移,两种类型均可导致中心视力出现盲点,使阅读和识别面部等活动日益困难。尽管当前疗法可延缓疾病进展,但科学家一直在寻求恢复丧失细胞的方法,这正是干细胞研究成为有希望方向的原因。
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