七岁的男孩Ender Nihat在临床试验中去世后，他的父母表达了他们“无法形容”的痛苦。
来自埃塞克斯的Ender Nihat在接受实验性干细胞治疗期间因化疗导致器官衰竭。听证会上，Hassan和Nahide Nihat表示他们担心自己在同意参加试验之前并未完全了解其中的风险。
但负责该试验的圣玛丽医院医生表示，已经向他们解释了1-5%的死亡风险。
Ender患有输血依赖型β地中海贫血症，这种疾病会导致身体无法产生足够的血红蛋白来携带氧气，因此他需要每月进行输血治疗。
新的治疗方法是一种名为CTX001的基因编辑疗法，由美国Vertex Pharmaceuticals公司开发并赞助。该治疗已被批准用于成人，此次试验的目的是进一步了解其在儿童中的安全性和有效性。
威斯敏斯特验尸官法院了解到，2024年2月，Ender被给予了一种名为Busulfan的化疗药物，以腾出骨髓空间。随后，他接受了经过修改的自身细胞。
几周后，Ender的身体状况恶化，被诊断为静脉闭塞性疾病（VOD），这是一种已知的Busulfan潜在副作用。Ender进入儿科重症监护室，并出现了巨噬细胞活化综合征，这是一种罕见的炎症性疾病，同时还需要呼吸支持。
在此期间，他还经历了急性呼吸窘迫综合症、肺出血、肾衰竭和抗生素耐药性肺炎。四个月后的2024年7月13日，Ender不幸去世。
Ender的母亲Nahide Nihat说：“感觉就像我们自己也死了。我为了我们的女儿，他的双胞胎妹妹，努力继续生活，但心里有一个巨大的空洞。”
她的丈夫Hassan表示，在参加试验之前，Ender实际上是很健康的。“他是一个非常出色的孩子，非常有同情心，非常友好，充满活力。”
Josu de la Fuente教授表示，Ender的β地中海贫血症在以后的生活中极有可能导致器官损伤。他在听证会上说，VOD可能发生在任何骨髓移植过程中，而不仅仅是涉及干细胞替换的情况。他还补充说，Ender的父母已经详细了解了Busulfan的风险。
“知情同意过程非常详尽。文件编写得很好，得到了外行人的认可，可以很好地理解。”他说。
助理验尸官Jean Harkin记录了一个叙述性裁决，认为死亡是由于Busulfan的已知并发症，并且知情同意过程是“严格的”。
帝国理工学院医疗保健NHS信托基金的医疗总监Julian Redhead教授表示，他们对所发生的事情感到“非常震惊”。他说：“我们的临床团队非常重视分享风险，包括潜在的并发症，以及在研究试验中会发生什么。我们已经对Ender的护理和治疗进行了详细的调查，并正在改进。”
Vertex公司表示，Ender的死亡与他们的疗法无关，并称“患者安全始终是我们的首要任务，我们将继续监测我们的临床试验”。
对于Hassan和Nahide Nihat来说，他们的生活中出现了一个永远无法填补的空白。“我们出去吃饭的时候，以前是四个人，现在只有三个人了。”Hassan说。
他的妻子补充道：“他的双胞胎妹妹失去了哥哥。我们坐在餐桌旁，总是有一个空位。去学校的时候，他们以前会拉着我的手，现在我的一只手总是空着。”
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