美国基因与细胞治疗学会(ASCGT)和孤儿疗法加速器(OTXL)已联手推出一个由人工智能(AI)驱动的平台，用于交易被搁置的细胞和基因治疗(CGT)产品。
OTXL首席运营官贝丝·怀特(Beth White)向《制药技术》表示，这对搭档设计的新平台名为CGTxchange，旨在将学术界、投资者、生物技术公司和非营利CGT开发者聚集在一起，希望能够重振那些此前因资金而非安全或疗效原因被搁置的开发项目。
怀特将该平台比作在线市场"Zillow"，称其是一个双向平台，将寻求围绕临床阶段罕见病资产达成交易的赞助商、资助者和合作伙伴联系在一起。通过提供这项服务，OTXL希望促进此前被搁置的资产通过传统或替代开发和融资模式取得进展，包括日益增长的非营利方法。
怀特评论道："我们为每项资产创建了档案，采用简单的1-4分评分系统评估多个类别，包括疗法的临床前研究、临床疗效和安全性、市场机会以及监管路径。这为用户提供了这些资产的全面情况，使潜在合作伙伴和投资者能够进行'购物'。"
怀特指出，在选择纳入CGTxchange的资产时，OTXL会积极评估每种疗法背后的科学依据，只允许那些被非营利组织认为"有前景且风险较低"的资产入选。
怀特补充说，团队设计该平台时考虑到了那些不具备传统风险投资集团同等带宽或资源的用户——提供有助于影响力投资者、风险慈善家、家族办公室和其他合作伙伴寻找并获得项目许可的信息。
该平台推出的时机恰逢美国食品药品监督管理局(FDA)前首席副专员珍妮特·伍德科克指出，近年来由于经济因素，已有1000多个处于临床前和临床阶段的项目被搁置。
药物重获新生
尽管CGT前景广阔，但商业可行性挑战、可及性问题以及高昂的开发和制造成本继续困扰着CGT领域，导致一些公司退出该领域。
这包括丹麦制药巨头诺和诺德，该公司于2025年10月关闭了其细胞治疗部门，将其帕金森病干细胞治疗资产——以及其他资产——留给潜在买家。本周，Cellular Intelligence选择通过购买其全球权利并继续其开发计划，使该药物重获新生。
当武田制药在同一月份决定放弃细胞治疗业务时，这家日本制药公司宣布将出售其细胞治疗平台技术。目前尚不清楚该公司是否已找到买家。
在CGT领域之外，生物技术公司正越来越多地从大型制药公司购买资产以推进内部研发。例如，HMRC Brain Health目前正在开发一种名为nelivaptan的药物，这是一种血管加压素1b抑制剂，该公司从先前的开发商赛诺菲手中获得，用于治疗重度抑郁症；而Alfasigma则在2026年3月以6.9亿美元购买了葛兰素史克实验性肝病药物的全球权利后，继续开发该药物。
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