美国食品药品监督管理局（FDA）已授予实验性疗法Cintredekin Besudotox胶质母细胞瘤多形性（GBM）治疗的孤儿药资格，此举将支持对该侵袭性脑癌的进一步研究。
精密神经医学公司（Precision NeuroMed）在新闻稿中宣布，FDA已授予该研究性疗法孤儿药资格。公司首席执行官兼联合创始人桑迪普·昆瓦尔博士表示："获得孤儿药资格认定是精密神经医学的重要里程碑，这将推动我们为胶质母细胞瘤患者变革治疗方案的使命。胶质母细胞瘤是最具侵袭性和破坏性的脑癌之一。通过将创新药物与下一代递送系统相结合，我们希望在目前有效选择有限的情况下显著改善治疗效果。"
FDA向旨在治疗罕见疾病的药物授予孤儿药资格认定，此类疾病在美国影响人群少于20万人。该资格通过提供费用减免、研发税收抵免以及药物上市后七年的市场独占权等福利，使这些疗法的开发过程更为便捷。
Cintredekin Besudotox（亦称为IL13-PE38QQR）是一种靶向蛋白质疗法，旨在杀灭表达IL-13α2受体（IL13aR）的肿瘤细胞。该受体在胶质母细胞瘤中普遍存在。通过靶向此受体，该疗法力求在消灭癌细胞的同时保护健康脑组织。
尽管医生对胶质母细胞瘤的遗传学理解有所加深并发现了新的药物靶点，但治疗仍面临挑战，因为血脑屏障会阻止多种药物抵达肿瘤部位。精密神经医学公司采用对流增强给药技术，该技术将治疗药物直接递送至脑部，使蛋白质、脂质体或基因疗法等纳米颗粒能够以更高剂量精准作用于癌细胞。
据新闻稿称，美国每年有超过1.2万人死于胶质母细胞瘤，确诊后平均预期寿命仅为12至18个月。标准治疗包括尽可能切除肿瘤的手术，随后进行放疗和替莫唑胺化疗——该方案自2005年以来未有实质性改变。精密神经医学公司正致力于开发更个性化的治疗方案，通过靶向肿瘤的独特特征及其在脑部的位置，改善药物对癌细胞的递送效果，旨在延长患者生存期并提升生活质量。
根据美国国家癌症研究所网站信息，胶质母细胞瘤是一种起源于脑或脊髓胶质（支持性）组织的快速生长型脑癌。它是成人中最常见且最具侵袭性的脑肿瘤类型，极少累及脊髓，也被称为GBM或4级星形细胞瘤。
此前胶质母细胞瘤孤儿药资格认定
今年9月，Beyond Air子公司NeuroNOS在新闻稿中宣布，FDA已授予其研发的BA-101疗法胶质母细胞瘤治疗的孤儿药资格。NeuroNOS首席执行官阿米尔·阿夫尼尔表示："胶质母细胞瘤是成人中最常见且致命的脑癌之一，但数十年来患者治疗选择鲜有改善。新兴行业研究表明，一氧化氮是胶质母细胞瘤生物疗法反应的重要调节因子。我们认为这些数据和迫切的未满足医疗需求凸显了我们的开创性科学机会——开发能够平衡脑部一氧化氮水平的小分子疗法。我们相信一氧化氮抑制策略有望改变患者的治疗结局。"
今年早些时候发表在《基因组学快报：脑医学》的一项研究发现，将BA-101与标准脑癌药物替莫唑胺联合使用，可减小替莫唑胺敏感型胶质母细胞瘤小鼠的肿瘤体积并延长其生存期。
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