美国食品药品监督管理局今日宣布，已取消当前获批的BCMA靶向和CD19靶向自体嵌合抗原受体CAR-T细胞免疫疗法的风险评估与缓解策略（REMS）要求。
此类基因疗法目前获批用于治疗多发性骨髓瘤及特定类型白血病和淋巴瘤等血液系统癌症。
美国食品药品监督管理局生物制品评价与研究中心首席医疗科学官兼主任Vinay Prasad医学博士表示：“FDA采取大胆举措取消CAR-T疗法的风险评估与缓解策略要求。REMS是有效的安全体系，但需定期重新评估其必要性以确保产品获益持续大于风险。取消不再需要的REMS将加快潜在治愈性治疗的交付速度，并减轻医疗机构负担。”
REMS是FDA针对存在严重安全问题的药物制定的安全计划，旨在确保药物获益大于风险。经评估，以下产品的REMS要求予以取消，因其不再需要额外措施来平衡自体CAR-T细胞免疫疗法的获益与风险：
- Abecma（艾贝卡，idecabtagene vicleucel）
- Breyanzi（布瑞兰西，lisocabtagene maraleucel）
- Carvykti（凯特瑞卡，ciltacabtagene autoleucel）
- Kymriah（凯特瑞卡，tisagenlecleucel）
- Tecartus（特卡图斯，brexucabtagene autoleucel）
- Yescarta（亿立卡，axicabtagene ciloleucel）
取消REMS要求后，医疗机构及其关联诊所无需再满足特殊认证条件，亦无需现场配备托珠单抗。相关CAR-T细胞免疫疗法的风险信息可通过现有产品标签充分传达，标签包含针对细胞因子释放综合征和神经毒性的黑框警告，以及患者用药指南。
FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur医学博士指出：“医师和医疗机构现已积累丰富经验识别和管理当前获批CAR-T产品的毒性反应。此举措在持续保障安全的前提下，有望提升患者获取治疗的便利性。”
持续监测所有生物制品（包括CAR-T细胞免疫疗法）的安全性是FDA的优先事项，我们将及时向公众通报新发现的产品信息。这些产品仍需遵守法规（21 CFR 600.80）的不良事件报告要求，且取消REMS不影响制造商开展上市后观察性安全研究的义务——该研究将评估继发性恶性肿瘤风险并对患者进行长达15年的用药后随访。
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