美国食品药品监督管理局(FDA)于本周三加速批准了一种由Broad研究所研究人员开发的新型药物，用于治疗非小细胞肺癌——这是最常见的肺癌类型，此前治疗方法十分有限。
这种名为舒贝替尼(sevabertinib)的药物以药片形式提供，可帮助治疗具有特定HER2基因突变的成年患者。这类患者约占美国非小细胞肺癌(NSCLC)患者的2%至4%，每年约4000至8000人。
这一发现是Broad研究所(哈佛大学与麻省理工学院合作的生物医学研究机构)与全球医疗保健公司拜耳医药保健(Bayer Healthcare Pharmaceuticals)长达12年合作的成果。
"直到几年前，这类患者在靶向治疗方面几乎没有任何选择，"曾在哈佛大学进行博士后研究的Broad研究所高级小组负责人海蒂·E·格鲁利希(Heidi E. Greulich)表示。
如今情况已不同。研究人员进行的临床试验发现，接受舒贝替尼治疗的患者中，超过70%的肿瘤出现缩小甚至消失。临床试验数据已于10月在柏林会议上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。
基于前两轮临床试验的显著成果，FDA批准了该药物上市——甚至在研究人员完成第三期临床试验之前。
舒贝替尼的研发始于二十多年前。2003年，格鲁利希和哈佛医学院教授、Broad研究所成员马修·L·迈耶森(Matthew L. Meyerson '85)开始研究针对EGFR基因特定突变(称为"20号外显子插入")的治疗方法。
研究人员很快意识到，他们的研究成果可应用于HER2基因，该基因具有与EGFR基因相似的突变，而舒贝替尼正是针对这一靶点。
舒贝替尼的研发过程并非一帆风顺。格鲁利希表示，当构成该药物的某些初始分子模型不稳定时，拜耳公司几乎要终止该项目。
但该公司坚持支持研究人员，提供了数百万种化合物，并为项目提供了大部分资金。致力于治疗具有20号外显子插入突变的肺癌患者的非营利组织"20号外显子研究组"(The Exon 20 Group)也为该项目提供了一些资金支持。
舒贝替尼并非近期唯一获批的非小细胞肺癌治疗药物。2022年，FDA批准了曲妥珠单抗(trastuzumab)用于治疗NSCLC患者，但该药物有一个缺点：患者需要前往医院进行静脉输注。
三年后的2025年，FDA还批准了另一种用于NSCLC患者的药物宗格替尼(zongertinib)。格鲁利希表示，尽管她的团队与开发宗格替尼的研究人员"有点竞争"，但两种药物都通过为肺癌患者提供更多选择而增加了价值。
"预计这两种药物的耐药机制会有所不同，因此两种药物应该仍有各自的应用空间。我认为其优势在于它为患者及其处方医生提供了更多选择，"格鲁利希补充道。
据迈耶森表示，舒贝替尼是数十年来癌症治疗快速发展的又一里程碑，可能预示着新的治疗创新即将出现。
"我觉得我们在这种特定药物上取得的这一进展，是在改善癌症患者护理的漫长旅程中的众多步骤之一，"迈耶森说道。
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