FDA已接受Aquestive Therapeutics公司为其Anaphylm舌下含服肾上腺素薄膜提交的新药申请（NDA），该药物用于治疗过敏性休克及其他1型过敏反应。这一消息来源于该公司发布的新闻稿。
尽管市场上已有肾上腺素自动注射器，但研究表明，许多过敏患者并未随身携带这些设备，即使携带了，也往往未能在紧急情况下使用。Aquestive公司总裁兼首席执行官Daniel Barber向Healio表示：“我们通过开发一种易于携带的产品解决了这一问题——它轻巧如邮票大小，可以轻松放入口袋、手机背面或钱包中。我们相信这将显著提高患者的依从性。”
Aquestive公司的首席医疗官Carl N. Kraus博士补充道：“Anaphylm（AQST-109）填补了一个创新空白。”他指出，“人们对基于针头的疗法存在天然恐惧。” Anaphylm是一种基于聚合物基质的肾上腺素前药，每剂薄膜约邮票大小，重量不足一盎司。剂量以柔性箔袋包装，比信用卡更薄更小。
Barber解释称：“这是医学界熟知的肾上腺素，但我们利用前药技术使其通过组织吸收。当这种前药进入血液后，会迅速分解为基本形式的肾上腺素。”
此次NDA寻求批准适用于体重30公斤及以上的患者，这意味着7至8岁及以上儿童均可使用。未来还将针对更年幼的儿童进行进一步申请。
Barber还提到，在之前的试验中，Anaphylm达到最大浓度的时间（Tmax）范围为12到15分钟，这被认为是当前所有可用或正在开发的肾上腺素产品中最快的。Kraus强调说：“这至关重要，因为患者通常处于急性反应状态，而Anaphylm正是作为急救治疗设计的。”
此外，Kraus表示，大约40%的患者会出现低血压症状，例如头晕或晕厥。他说：“我们对药物的药效学特性非常满意。Anaphylm能够快速提升收缩压，并在最初的30分钟内保持至少高出10毫米汞柱的水平。这对于正在经历过敏性休克的患者来说尤为重要。”
Barber补充道，以往的研究表明，Anaphylm没有严重不良事件的报告，其中约99%的不良事件被归类为轻微且无需干预即可自行缓解。“更重要的是，它避免了注射部位反应以及肌肉注射可能引发的意外血管内注射风险，”Kraus说道，“我们对其安全性感到十分满意。”
该薄膜及其包装也非常耐用，经过测试以模拟真实环境条件。Barber举例说明：“如果遇到暴雨，箔袋会保护产品；如果不小心将薄膜留在口袋里并放入洗衣机，箔袋同样能起到保护作用。” 他还表示：“即使在滑雪山顶，我们的产品依然可用，不会冻结。即使在夏季凤凰城的汽车座椅上，它也能保持稳定。”
目前，Aquestive正与FDA就如何将这些参数纳入Anaphylm的产品标签展开讨论。同时，Kraus透露，Anaphylm已在挑战模型中针对口腔过敏综合征（OAS）进行了测试。他解释道：“OAS属于典型的1型反应连续体，部分重度OAS患者最终可能发生类似过敏性休克的反应。” 全球范围内，约5%-7%的OAS患者发展为1型反应。这一测试使Aquestive确信，如果Anaphylm在OAS中有效，那么它也可能适用于更严重的1型反应表现。
“我们很高兴看到挑战模型不仅帮助我们评估了Anaphylm在特定环境中的药代动力学特性，还无意间获得了症状缓解数据，结果均令人鼓舞，”Kraus说道。
Barber表示，Aquestive现已拥有完整的临床数据包支持其NDA提交，并预计在Anaphylm潜在获批之前无需开展更多研究。“FDA将与我们互动，提出问题并寻求澄清，我们将确保他们拥有所需的一切信息以完成审查，”他说。
FDA根据《处方药使用者费用法案》（PDUFA）为Anaphylm设定了目标行动日期为2026年1月31日，不过Barber提到，FDA可能会在批准前召开咨询委员会会议，以获取相关社区的意见。
如果获得批准，Anaphylm将成为美国首个也是唯一一个用于治疗严重过敏反应的口服肾上腺素选项。根据公司与倡导团体的交流，Barber表示，过敏社区对此充满期待。“他们专注于如何提供更多选择、更好产品以及为患者群体带来更多创新，”他说，“大家对我们带来的新方案感到兴奋。”
Barber和他的同事们同样满怀热情：“我们认为我们拥有一款真正能够改变现状的产品，我们希望尽快将其交到患者手中，让他们从中受益。”
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