“发育性和癫痫性脑病药物市场”中活跃在治疗领域的公司包括武田制药（Takeda）、SK生命科学（SK Life Science）、Stoke Therapeutics、Harmony Biosciences/Epygenix、Longboard Pharmaceuticals、Praxis Precision Medicines、Neurocrine Biosciences、Jazz Pharmaceuticals、Biocodex、Zogenix、灵北制药（Lundbeck）、Marinus Pharmaceuticals、诺华（Novartis）、Aquestive Therapeutics、Supernus Pharmaceuticals、卫材制药（Eisai Pharmaceuticals）、葛兰素史克（GlaxoSmithKline）、罗氏（Roche）、Xenon Pharmaceuticals、Ovid Therapeutics、BioPharm Solutions等。
（美国奥尔巴尼）DelveInsight的《发育性和癫痫性脑病市场洞察》报告包含了对当前治疗实践、新兴药物、各疗法市场份额以及2020至2034年市场规模的全面理解，覆盖7个主要市场[美国、欧盟4国（意大利、西班牙、法国和德国）、英国和日本]。
发育性和癫痫性脑病市场报告提供了当前治疗实践、新兴药物、各疗法市场份额以及2020至2034年发育性和癫痫性脑病市场规模，分为七大市场。报告还涵盖了当前的治疗实践/算法、市场驱动因素、市场障碍及未满足的医疗需求，以挖掘最佳机会并评估市场的潜在潜力。
发育性和癫痫性脑病市场报告的关键要点
- 根据DelveInsight的分析，2023年7个主要市场的发育性和癫痫性脑病市场规模约为21亿美元。
- 根据DelveInsight的评估，2021年7个主要市场的DEE诊断流行病例总数约为23.5万例。
- 2025年5月，Capsida Biotherapeutics宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其CAP-002项目的IND申请，这是首个进入临床试验的静脉注射基因疗法，用于治疗STXBP1发育性和癫痫性脑病（STXBP1-DEE）。这项技术使用了Capsida专有的工程化衣壳和优化载荷，并采用了自有制造工艺，在最先进的GMP设施内生产。
- 2025年2月，NICE批准了FINTEPLA（芬氟拉明）用于Lennox-Gastaut综合征（LGS）患者。这是该类型癫痫的首个非大麻类药物。此前，NICE仅推荐EPIDYOLEX（大麻二酚）联合氯巴占作为LGS的治疗方案。这是NHS为FINTEPLA提供的第二个适应症，自2022年起，NHS已将其用于Dravet综合征患者的治疗。
- 2025年2月，Immedica Pharma AB宣布成功完成收购Marinus Pharmaceuticals所有股份的交易，从而获得FDA批准的癫痫药物ZTALMY。
- 2025年2月，Stoke Therapeutics与渤健（Biogen）达成合作，将zorevunersen推广至美国、加拿大和墨西哥以外的所有国家。这一疾病修饰药物计划于2025年第二季度启动全球III期注册试验（EMPEROR），预计2027年下半年公布关键数据以支持全球监管申报。
- 2025年1月，武田制药宣布终止soticlestat开发项目。此决定是在2024年6月soticlestat针对Dravet综合征和LGS的III期研究未能达到主要终点后作出的。FDA通知武田，现有临床数据无法提供显著疗效证据。
- 2024年12月，Orion Corporation与Marinus Pharmaceuticals共同决定终止欧洲范围内的ZTALMY营销和分销协议。ZTALMY在欧洲被批准用于辅助治疗CDKL5缺陷障碍（CDD）相关的癫痫发作。
- 领先的发育性和癫痫性脑病治疗公司包括武田制药、卫材制药、SK生命科学、Stoke Therapeutics、Harmony Biosciences/Epygenix、Longboard Pharmaceuticals、Praxis Precision Medicines、Neurocrine Biosciences、Bright Minds Biosciences等。
- 开发中的有前景的疗法包括EPX-100、EPX-200、EPX-300、XEN 496、LP 352、STK-001、JBPOS0101、Soticlestat (OV935/TAK-935)、Carisbamate、NBI-921352、PRAX-562等。
- 当前美国DEE治疗领域由抗癫痫药物（AEDs）、Epidiolex/Epidyolex（大麻二酚）、Fintepla（芬氟拉明）、Afinitor/Votubia（依维莫司）等推动。
发育性和癫痫性脑病概述
发育性和癫痫性脑病（DEE）是一组严重的神经系统疾病，特征为早期癫痫发作和显著的发育障碍。通常在婴儿期或幼儿期开始，包括Dravet综合征、Lennox-Gastaut综合征和West综合征等。DEE由SCN1A、CDKL5和STXBP1等基因突变引起，导致认知、运动和行为缺陷。
DEE的症状包括频繁且难以治疗的癫痫发作和发育迟缓。诊断涉及基因检测、EEG和MRI以识别原因和癫痫模式。治疗可能包括抗癫痫药物、生酮饮食，某些情况下还包括手术干预。由于传统治疗效果有限，DEE仍然是一个治疗挑战。研究正在关注基因疗法、精准医学和新型抗癫痫药物。
发育性和癫痫性脑病流行病学细分
DelveInsight估计，2021年7个主要市场的DEE诊断流行病例约为23.5万例。在欧盟4国中，德国的DEE诊断流行人群最多。
发育性和癫痫性脑病治疗市场
一些常见的儿童癫痫治疗原则也适用于癫痫性脑病。根据癫痫综合征的类型选择最佳的抗癫痫治疗。虽然抗癫痫药物常用，但某些类型的癫痫发作难以控制。这是控制癫痫发作的主要方法，几乎总是首选疗法。
一些FDA批准用于DEE治疗的药物包括Epidiolex（Jazz Pharmaceuticals）、Diacomit（Biocodex）、Fintepla（Zogenix）、Sabril（Lundbeck）、Ztalmy（Marinus Pharmaceuticals）、Afinitor Disperz/Votubia（诺华）、Sympazan（Aquestive Therapeutics）、Trokendi XR（Supernus Pharmaceuticals）、Onfi（Lundbeck）、Banzel（卫材制药）、Lamictal（葛兰素史克）等。
对于部分儿童，使用促肾上腺皮质激素（ACTH）或泼尼松的类固醇疗法已被证明有益。当药物效果不佳时，可考虑迷走神经刺激器或生酮饮食。此外，对于癫痫发作起源于大脑某一部位或仅涉及一侧大脑的儿童，癫痫手术可能是选项，例如局部切除术或半球切除术。
发育性和癫痫性脑病市场动态
未来几年，发育性和癫痫性脑病市场预计将发生变化。最近在美国获批的首个CDKL5缺陷障碍疗法Ztalmy推动了市场增长。此外，缺乏许可药物的空白将由进一步的研发进展填补。Epidiolex和Fintepla继续增加新处方者并扩大现有用户基础。
然而，DEE市场竞争格局目前仅限于少数疗法。制药公司尚未充分探索这一市场，因此企业有重大机会占领潜在市场空间。具有改进癫痫控制能力的新兴药物可能对市场格局和患者生活质量产生积极影响。
尽管如此，多种因素阻碍了DEE市场的增长。罕见癫痫综合征如LGS、Dravet综合征和CDKL5缺陷障碍是极为复杂且异质性的疾病，具有多种病因，给诊断带来了挑战。
发育性和癫痫性脑病市场报告范围
- 研究周期：2020年至2034年
- 覆盖范围：7个主要市场[美国、欧盟4国（德国、法国、意大利和西班牙）、英国和日本]
- 2023年DEE市场规模：21亿美元
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