OCS-05是由Oculis公司开发的一种实验性药物，用于治疗急性视神经炎，这是一种多发性硬化症（MS）的常见症状，可能导致视力丧失。在二期临床试验中，OCS-05表现出良好的耐受性，并改善了视力和眼部健康的测量指标。
ACUITY研究（NCT04762017）包括那些因MS或其他脱髓鞘疾病导致视神经炎的患者。这些患者的视力损失症状在过去12天内开始，并接受了OCS-05或安慰剂治疗，同时接受标准护理类固醇治疗。
“ACUITY研究的这些积极的安全性和有效性结果标志着眼科领域首个潜在的神经保护性治疗的重大里程碑。”Oculis首席执行官Riad Sherif博士在公司新闻发布会上表示。
视神经炎影响高达70%的MS患者。MS的特点是大脑和脊髓的炎症，这会损害神经纤维周围的保护性髓鞘。在许多患者中，这会导致视神经炎——传递眼睛到大脑信号的神经发生炎症。
视神经炎通常是MS的第一个征兆之一，多达70%的患者在其生命中的某个时刻会经历这一症状。它可能导致视力问题，从视力模糊到完全失明，通常在几小时到几天内恶化。
OCS-05是一种实验性的神经保护剂，旨在治疗与MS和其他以髓鞘丧失为特征的类似疾病相关的视神经炎。之前的一期研究在健康志愿者中显示OCS-05具有良好的安全性。
在ACUITY试验中，33名因脱髓鞘疾病导致急性单眼视神经炎的患者被随机分配接受OCS-05（剂量为2或3毫克/公斤）或安慰剂，每日一次，持续五天。所有患者还接受了类固醇治疗。
“类固醇已被用于治疗急性视神经炎中观察到的炎症，但不能防止持续的视觉损伤或减少结构损失。”纽约西奈山医院教授Mark Kupersmith博士说，“对于神经保护疗法的需求仍然非常迫切。”
该研究的主要目标是评估安全性，特别是心脏相关安全性。结果显示，在接受OCS-05治疗的两名患者和一名接受安慰剂的患者中，出现了异常心率读数。然而，在接受OCS-05治疗的两名患者中，变化轻微、暂时，并被临床医生认为不具临床意义。
研究期间未报告与OCS-05相关的严重副作用；最常见的副作用是痤疮和头痛。
ACUITY评估还包括眼部健康和视觉功能的测量。具体来说，研究人员使用光学相干断层扫描（OCT）技术来评估眼后部神经的厚度——在视神经炎中，这些神经由于视神经的炎症性损伤而变薄。患者还进行了低对比度视力测试（LCVA），评估患者在白色背景下阅读淡灰色字母的能力。
结果显示，与安慰剂相比，较高剂量的OCS-05在OCT测量的神经厚度方面有所改善。治疗后三个月，视网膜神经节细胞-内丛状层的厚度相对增加了43%，而视网膜神经纤维层的厚度增加了28%。这些增加在治疗后六个月内保持稳定或略有改善。
在LCVA测量中，接受高剂量OCS-05的患者在治疗后三个月比接受安慰剂的患者多读取约18个字母。六个月后，两组之间仍有显著差异，约为15个字母。
“视力的改善尤其令人鼓舞，视网膜结构的一致性改善突显了OCS-05在多种眼科和神经系统疾病中的治疗潜力。”Sherif说，“我们期待进一步推进OCS-05在急性视神经炎中的开发，同时积极探索其在其他神经眼科适应症中的潜力，以提供首个同类的神经保护治疗选择。”
OCS-05在美国和欧洲获得了孤儿药资格。这些指定旨在通过提供诸如费用豁免和批准后的市场独占权等激励措施来加速罕见病治疗的开发。
ACUITY研究在法国进行，但美国食品和药物管理局最近已批准Oculis在美国开始OCS-05的临床测试。
“我期待着现在可以启动的针对急性视神经炎的更多研究，同时进一步探索这种有前途的神经保护候选药物在眼科和神经学适应症中的全部潜力。”巴塞罗那庞培法布拉大学附属德尔马医院神经科主任兼Oculis科学顾问委员会成员Pablo Villoslada博士说。
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