目的
ACROSTUDY是一项国际性非干预性横断面研究，旨在评估"真实世界"临床实践中培维索孟治疗（单药或联合疗法）对肢端肥大症患者的长期安全性和治疗结局。本研究重点分析ACROSTUDY中培维索孟单药治疗的长期安全性与有效性特征。
方法
纳入ACROSTUDY登记时年龄≥18岁、接受过≥1剂培维索孟单药治疗的肢端肥大症患者。临床评估包括不良事件（AEs）、合并症、垂体影像学检查、肝功能检测以及胰岛素样生长因子-1（IGF-I）血清水平测量。
结果
1464例肢端肥大症患者接受培维索孟单药治疗的中位时间（最小值，最大值）为6.0（0.0，19.3）年，在ACROSTUDY中平均随访7.6年。总体不良事件和严重不良事件发生率分别为49%（717/1464例）和19.3%（282/1464例）。最常见的治疗相关不良事件包括IGF-I水平升高（1.8%）、脂肪肥大（1.2%）、转氨酶升高（1.2%）以及IGF-I水平降低（1.1%）。共报告31例（2.1%）死亡病例，均与治疗无关。研究中心磁共振成像显示7.2%（90/1248例）患者肿瘤体积增大，而70.6%（881/1248例）患者肿瘤体积无变化。末次观察时，血清IGF-I正常化率达62.3%（756/1213例），培维索孟中位日剂量（最小值，最大值）为15.0（0，60）mg/天。
结论
作为迄今规模最大的肢端肥大症患者培维索孟单药治疗真实世界研究，本研究证实培维索孟具有良好的安全性特征，且对大多数患者能有效实现并维持IGF-I水平正常化，为临床实践提供了关键循证支持。
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