路透社1月15日电（记者 帕特里克·温格罗夫）——据路透社获取的内部文件显示，美国食品药品监督管理局（FDA）在机构科学家提出安全性和有效性担忧后，推迟了两项入选特朗普政府新快速通道计划的药物审查，其中包括一名患者在服用其中一种药物期间死亡的案例。
FDA评审人员基于对试验数据可靠性的疑虑及药物滥用风险担忧，将迪斯克医药（Disc Medicine）针对罕见血液病的实验性药物比托培汀（bitopertin）的审查推迟两周。
此外，由于不良事件报告（包括两例与癫痫发作和血液凝固相关的事件及一例死亡案例），FDA还将法国制药商赛诺菲（Sanofi）用于晚期1型糖尿病的泰泽德（Tzield）审查延迟超过一个月。
FDA局长国家优先凭证计划（Commissioner's National Priority Voucher Program）于6月推出，承诺对被认定对公共卫生或国家安全至关重要的有限数量药物，或在美国制造或低价供应的药物，在一至两个月内做出决定。此举可将最快优先审批流程缩短四至六个月。
此前未报道的延迟事件显示，另外两种入选快速审查计划的药物也已被推迟数周或更长时间。根据文件，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）用于肺癌的宗格替尼（zongertinib）的决定预计在2月中旬，而礼来公司（Eli Lilly）的减肥药目前定于2026年4月10日公布结果。礼来发言人确认批准可能落在第二季度，勃林格发言人则表示决定将在近期公布。
这四种药物是计划中至少七种已启动审批流程的药物之一。自10月公布首批入选药物以来，该机构表示将有18种药物获得快速处理，其中包括默克公司的两种药物。大多数审查计划于2026年开始，另外两种分别安排在2027年和2028年。迄今为止，仅一种仿制抗生素在该计划下获批。
两位监管专家表示，路透社向他们描述的多种药物延迟是令人放心的信号，因为新计划一至两个月的目标曾引发对审查是否严谨的质疑。宾夕法尼亚大学健康政策教授霍莉·费尔南德斯·林奇表示："FDA在该计划中愿意说'等等，我们不确定这种产品是否应被允许上市'，这是非常好的迹象。"
林奇等人仍担忧该计划可能使药物审查政治化，因为特朗普政府选择药品，而审批权掌握在FDA高级官员组成的小组手中，而非传统评审员。哈佛医学院医学教授亚伦·凯斯尔海姆指出，该机构通过向早期开发阶段药物授予凭证，可能浪费资源，因其真实潜力和有效性尚未得到充分评估。
内部文件显示，FDA评审人员原定于2025年11月21日对赛诺菲申请扩大泰泽德新患者使用范围做出决定。路透社获取的文件之一显示，FDA将泰泽德的行动延迟归因于其认定的与治疗相关的死亡。FDA不良事件公共数据库仅列出2025年9月一份关于30岁男性患者出现癫痫发作和其他不良反应的报告。FDA拒绝提供有关该死亡事件的更多信息。
监管机构还要求赛诺菲提供更多关于几种严重上市后副作用的细节，这些副作用据信可能与该药物相关，包括2024年12月的一次癫痫发作和去年5月的一次血液凝固事件。赛诺菲发言人表示，基于公司对其安全数据库的评估，血液凝固和癫痫发作与泰泽德没有已知的因果关联。赛诺菲正在严格评估任何严重不良事件报告，并继续与FDA密切合作推进泰泽德的扩展批准申请。
此外，FDA将其对比托培汀的加速批准审查延长至2月10日。比托培汀正在开发用于治疗血液病导致对阳光极度敏感的患者。文件显示，延迟源于监管机构对临床试验中使用的次要目标——无痛日光暴露时间——是否是疗效的统计可靠衡量标准的担忧，或是否有其他数据可通过生物标志物证明该药物可能有效。
文件还显示，负责安排具有滥用或成瘾潜力药物的FDA工作人员正在审查比托培汀是否存在任何滥用风险。路透社无法确认可能导致药物受限的比托培汀滥用潜力细节。
迪斯克首席执行官约翰·奎塞尔在采访中表示，比托培汀数据凸显了坚实的安全档案和多重医疗益处。他引用了导致该疾病的有毒代谢物（两项中期试验的主要目标）和光毒性反应的显著下降。"我们对我们的数据包及其潜力非常有信心，"奎塞尔说，"但最终批准当然由FDA自行决定。"
路透社纽约报道 帕特里克·温格罗夫；卡罗琳·休默和比尔·伯克罗特编辑
【全文结束】
