利用活体小鼠追踪系统评估脆性X综合征新药候选物
弗莱克萨研究基金会2025年度资助项目
Frank Kooy博士
首席研究员
Mathijs van der Lei
FRAXA学者
Dale Annear博士
合作研究员
比利时安特卫普大学
安特卫普，比利时
2025-2026年度资助金额：10万美元
项目概述
本项目融合人工智能药物发现、高精度小鼠行为追踪与基因表达分析技术，旨在开发脆性X综合征创新疗法。依托前期FRAXA资助建立的"活体小鼠追踪系统（LMT）"，研究团队已实现药物疗效的超精细动态分析。现阶段将重点验证AI预测的潜在治疗化合物，评估其改善脆性X综合征神经症状的效果。
科学背景
脆性X综合征的有效治疗开发仍是转化医学领域最大挑战之一。尽管学界已明确多个相关生物通路并发现动物模型有效疗法，但向临床药物转化始终受限。人工智能技术通过快速扫描海量生物医学数据，为发现新候选药物带来突破性进展。然而，真正的瓶颈在于如何实现药物的快速可靠验证——传统小鼠行为学测试存在耗时长、标准化程度低等问题。
为解决该问题，团队开发了全自动活体小鼠追踪系统。该平台可同时监测40种行为指标，连续24小时记录小鼠群体活动模式、社交行为及焦虑水平等参数。配套自主研发的MouseKing数据分析系统，已形成标准化、可扩展的高效药物筛选平台。
该系统作为全球首个可在统一条件下测试多种药物的通用体系，整合新一代小鼠表型分析、AI药物发现和转录组学技术，标志着脆性X综合征治疗研究进入新阶段。本项目作为前期FRAXA资助项目的延伸，将持续推动从实验室研究到临床应用的转化进程。
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