镰状细胞病（SCD）是一种遗传性疾病，可能引发严重并发症，其中一种是急性胸部综合征（ACS）。ACS的症状包括呼吸急促、胸痛和喘息，是导致镰状细胞病患者死亡的重要原因之一。麻省总医院布里格姆（Mass General Brigham）的研究团队最近发现了一种在ACS患者体内激活的关键免疫通路，这为治疗干预提供了潜在的靶点。
发表在《Science Translational Medicine》杂志上的这项研究强调了补体系统的重要性。补体系统是一种古老的免疫通路，可能在ACS的发展中扮演关键角色。此前的研究表明，由镰状细胞病导致的血红蛋白突变引发红细胞破裂（即溶血），会激活这一免疫系统组成部分。然而，补体系统如何具体促进ACS的发展，直到此次研究才得以明确。
研究人员分析了27名确诊为镰状细胞病患者的血液样本，并与健康对照组进行比较。他们发现，SCD患者的补体系统基础激活水平较高，而在ACS发作期间，这种激活水平进一步升高。利用镰状细胞病的小鼠模型，研究团队发现补体通路不仅参与红细胞的破坏，还形成了一个不断加剧的补体激活循环，从而加重病情。
研究人员利用已有的、经临床批准的药物来抑制特定的补体蛋白，成功减少了动物实验中红细胞的破坏，并预防了ACS的发生。这一突破性发现表明，针对补体系统进行干预可能为这种严重疾病的患者提供新的治疗途径，从而超越目前主要的支持性治疗手段。
鉴于ACS的严重性及其在SCD患者死亡原因中的突出地位，研究人员建议尽快启动随机临床试验，以评估补体抑制剂在人体中的效果。这些试验有望为创新治疗策略铺平道路，从而显著改善患者的预后。
总之，补体通路被确认为ACS病理过程中的关键因素，为镰状细胞病患者提供了有前景的治疗靶点。未来的研究和临床试验对于评估这一策略在预防疾病相关严重并发症方面的有效性至关重要。
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