创新疗法助力恢复黄斑变性患者的视力Innovative Therapies Help Restore Vision Loss in Macular Degeneration

环球医讯 / 创新药物来源:neurosciencenews.com美国 - 英语2025-07-21 12:30:43 - 阅读时长3分钟 - 1151字
随着年龄相关性黄斑变性(AMD)治疗手段的迅速发展,包括补体抑制剂、基因疗法、干细胞治疗和光生物调节在内的多种创新疗法正逐步改善患者的视力状况,为干性AMD和湿性AMD患者带来新的希望。
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创新疗法助力恢复黄斑变性患者的视力

年龄相关性黄斑变性(AMD)仍然是全球视力丧失的主要原因之一,但新的疗法正在重塑其治疗方式。最近获批的药物pegcetacoplan和avacincaptad pegol通过靶向补体系统,减缓干性AMD的进展。

湿性AMD的治疗选择也有所进步,faricimab允许更长的注射间隔,同时还有前景看好的联合疗法正在研发中。基因疗法、干细胞疗法和光生物调节(photobiomodulation)也加入了一个不断扩大的治疗手段库,有望改善患者的治疗结果。

关键事实:

  • 补体抑制剂获批:Pegcetacoplan和avacincaptad pegol可将干性AMD进展减缓高达35%。
  • 湿性AMD创新:Faricimab允许长达16周的给药间隔,减轻了治疗负担。
  • 新兴疗法:基因疗法、干细胞疗法和光生物调节显示出潜力,但仍需进一步研究。

由Huang及其同事指出:“目前干性AMD的治疗方法在阻止地理萎缩(GA)进展方面效果有限,这突显了对创新方法的需求。”

与此同时,基因疗法(如RGX-314)和基于干细胞的治疗方法显示出希望,但仍处于实验阶段。Credit:Neuroscience News。

其中最显著的突破之一是FDA批准了靶向补体系统的pegcetacoplan和avacincaptad pegol,以减缓GA的进展。

临床试验显示,C3抑制剂pegcetacoplan使GA病灶增长减少了19-22%,而C5抑制剂avacincaptad pegol则显示出35%的减少。这些疗法针对AMD的炎症成分,为此前被认为无法治疗的疾病带来了希望。

对于湿性AMD,抗VEGF疗法仍是主流,但像faricimab这样新型药物脱颖而出。Faricimab是一种双特异性抗体,靶向VEGF和血管生成素-2,其给药间隔可延长至16周,从而减少频繁注射的负担。

正如Gao等人指出的,“将补体抑制与抗VEGF疗法结合具有巨大潜力”,这一点在目前处于III期临床试验的双靶向药物IBI302中得到了体现。

令人意外的是,光生物调节(PBM)作为干性AMD的一种非侵入性选择,在LIGHTSITE III试验中将视力提高了2.4个字母。同时,基因疗法(如RGX-314)和基于干细胞的治疗方法也显示出希望,但仍处于实验阶段。

这些进展不仅优化了现有治疗方式,还挑战了传统治疗范式。例如,从每月注射到长效疗法的转变可能会彻底改变患者护理方式。然而,像pegcetacoplan可能引发视网膜血管炎等副作用也提醒我们需保持谨慎乐观。

总而言之,AMD治疗领域正在迅速演变,新型机制和改进的递送系统为患者带来了更光明的前景。随着研究的持续,联合疗法和个性化精准医疗的关注可能会进一步改善治疗结果。

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