年龄相关性黄斑变性(AMD)仍然是全球视力丧失的主要原因之一,但新的疗法正在重塑其治疗方式。最近获批的药物pegcetacoplan和avacincaptad pegol通过靶向补体系统,减缓干性AMD的进展。
湿性AMD的治疗选择也有所进步,faricimab允许更长的注射间隔,同时还有前景看好的联合疗法正在研发中。基因疗法、干细胞疗法和光生物调节(photobiomodulation)也加入了一个不断扩大的治疗手段库,有望改善患者的治疗结果。
关键事实:
- 补体抑制剂获批:Pegcetacoplan和avacincaptad pegol可将干性AMD进展减缓高达35%。
- 湿性AMD创新:Faricimab允许长达16周的给药间隔,减轻了治疗负担。
- 新兴疗法:基因疗法、干细胞疗法和光生物调节显示出潜力,但仍需进一步研究。
由Huang及其同事指出:“目前干性AMD的治疗方法在阻止地理萎缩(GA)进展方面效果有限,这突显了对创新方法的需求。”
与此同时,基因疗法(如RGX-314)和基于干细胞的治疗方法显示出希望,但仍处于实验阶段。Credit:Neuroscience News。
其中最显著的突破之一是FDA批准了靶向补体系统的pegcetacoplan和avacincaptad pegol,以减缓GA的进展。
临床试验显示,C3抑制剂pegcetacoplan使GA病灶增长减少了19-22%,而C5抑制剂avacincaptad pegol则显示出35%的减少。这些疗法针对AMD的炎症成分,为此前被认为无法治疗的疾病带来了希望。
对于湿性AMD,抗VEGF疗法仍是主流,但像faricimab这样新型药物脱颖而出。Faricimab是一种双特异性抗体,靶向VEGF和血管生成素-2,其给药间隔可延长至16周,从而减少频繁注射的负担。
正如Gao等人指出的,“将补体抑制与抗VEGF疗法结合具有巨大潜力”,这一点在目前处于III期临床试验的双靶向药物IBI302中得到了体现。
令人意外的是,光生物调节(PBM)作为干性AMD的一种非侵入性选择,在LIGHTSITE III试验中将视力提高了2.4个字母。同时,基因疗法(如RGX-314)和基于干细胞的治疗方法也显示出希望,但仍处于实验阶段。
这些进展不仅优化了现有治疗方式,还挑战了传统治疗范式。例如,从每月注射到长效疗法的转变可能会彻底改变患者护理方式。然而,像pegcetacoplan可能引发视网膜血管炎等副作用也提醒我们需保持谨慎乐观。
总而言之,AMD治疗领域正在迅速演变,新型机制和改进的递送系统为患者带来了更光明的前景。随着研究的持续,联合疗法和个性化精准医疗的关注可能会进一步改善治疗结果。
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