纽约——欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）于周五推荐批准法尔明集团（Pharming Group）的Joenja（来尼奥利西布）用于治疗成人和儿童罕见原发性免疫缺陷病——激活的磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）综合征（APDS）。
APDS由PIK3CD或PIK3R1两种基因之一的变异引起，导致PI3Kδ通路过度活跃和免疫细胞功能衰竭。法尔明提交了一项针对Joenja（一种PI3Kδ抑制剂）的安慰剂对照随机II/III期临床试验数据，该试验评估了药物在12岁及以上患者中的效果。该公司还提交了一项长期开放标签扩展试验的数据，其中37名患者接受了中位时间为三年的Joenja治疗。
EMA将在特殊情况下考虑上市授权，这一途径允许在缺乏全面疗效和安全性数据的情况下对产品进行审评。公司必须证明，由于所治疗疾病的罕见性、相关领域科学知识的有限性，或收集此类数据涉及的伦理考量，无法提供该疗法的全面证据。EMA预计将在两个月内对Joenja做出批准决定。
Joenja已在美国和英国获批用于同一适应症。美国食品药品监督管理局（FDA）于2023年根据一项涉及31名成人和儿童APDS患者的II/III期试验数据批准了该药。2024年9月，英国药品和健康产品管理局（MHRA）批准Joenja在英国用于同一适应症，英国国家健康与临床优化研究所（NICE）于2025年4月建议国家医疗服务体系（NHS）提供该治疗。
“来尼奥利西布的临床项目在APDS患者的免疫失调和免疫缺陷标志物上均显示出持续且有意义的改善，”Joenja临床研究的主要研究者、荷兰伊拉斯姆斯大学医学中心过敏与临床免疫学主任维吉尔·达尔姆表示。“结合良好的安全性，这些结果表明Joenja可能显著改变这一罕见、复杂且进行性先天性免疫缺陷患者的临床前景。”
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