2026年药物研发趋势统计 - 创新药物

药物研发趋势在批准数量、临床试验注册、靶点类别、人工智能工具和研发支出混杂时容易被夸大。最有用的数据是将这些类别分开统计，涵盖小分子药物发现、生物制剂和临床开发管线。

本页面汇集了来自监管机构、试验注册库、科学数据库、政府报告和同行评审论文的当前药物发现和药物开发统计数据。

批准产出与监管速度

监管批准数量是药物发现生产力的滞后指标，但它们仍然是发现和开发后到达患者手中的最清晰的公共衡量标准。

需要注意的是，监管机构统计的内容不同。美国食品药品监督管理局(FDA)药品评价与研究中心(CDER)的新药批准与欧洲药品管理局(EMA)的上市授权建议不同，CDER的数据排除了其他FDA中心处理的一些产品。

FDA CDER在2025年批准了46种新药，包括34种新分子实体和12种治疗性生物制剂。
FDA CDER表示，2025年批准的46种新药高于2007年以来年均38种的历史平均水平，与近5年约每年47种的平均水平相似。
截至2026年6月26日，FDA CDER列出了2026年的23种新药批准，页面信息截至该日期。
FDA CDER报告称，2025年批准的46种新药中有39种，即85%，在首轮审评周期中获得批准。
FDA CDER报告称，2025年批准的46种新药中有33种，即72%，使用了至少一项加速开发或审评计划。
EMA在2025年推荐了104种人用药品获得上市授权，其中包括38种具有新活性成分的药品。
EMA在2025年推荐了41种生物类似药产品，而FDA CDER在2025年批准了18种生物类似药，自2015年以来已为20种参照药品批准了81种生物类似药。

临床试验管线规模

ClinicalTrials.gov并非全球研究的完美统计，但它是追踪开发活动最透明的方式之一。计数可能会随着记录的添加、更新、终止或重新分类而每日变化。

以下数据使用2026年7月1日运行的ClinicalTrials.gov API查询。总研究查询中返回的第一个记录显示versionHolder日期为2026年6月30日。

2026年7月1日，ClinicalTrials.gov返回了591,832项注册研究总数。
2026年7月1日，ClinicalTrials.gov返回了451,610项干预性研究。
2026年7月1日，ClinicalTrials.gov返回了218,766项药物或生物制剂干预性研究。
2026年7月1日，ClinicalTrials.gov返回了37,846项正在招募、尚未招募或活跃但未招募的药物或生物制剂干预性研究。
计算得出：2026年7月1日，药物或生物制剂干预性研究占ClinicalTrials.gov干预性记录的48.4%；计算方法是218,766除以451,610。
FDA CDER在2025年收到了3,000多项新药临床试验申请、约12,300项临床方案和4,500多项正式会议请求。

药物形式和靶点类别

当前药物发现的趋势包括超越传统口服小分子的更多工作，但药物形式类别有重叠。肽可以作用于G蛋白偶联受体(GPCR)，生物制剂可能有孤儿适应症，而细胞疗法的计数方式与CDER新药不同。

靶点类别统计数据很有用，因为它们显示了发现活动集中的地方。GPCR和激酶仍然是主要的靶点家族，而肽类和细胞与基因疗法则展示了递送、制造和疾病选择如何塑造新项目。

计算得出：截至2026年4月23日，FDA治疗产品办公室页面列出了49种已获批的细胞和基因治疗产品；计数是FDA表格中的49个产品行。
2025年一项肽类治疗药物综述报告，有38种肽类药物处于III期临床试验，42项III期给药途径或适应症条目。
2025年一项肽类治疗药物综述报告，2014年至2024年FDA批准的肽类药物给药途径为：29种中有13种为皮下注射，10种为静脉注射，5种为口服。
2025年一项GPCR药物综述报告，其数据集中的516种已批准药物，即36%，通过GPCR介导其作用。
2025年一项GPCR药物综述报告，有337种靶向GPCR的药物处于临床试验中，121种GPCR靶点用于已批准药物，另有30种受体已进入临床试验。
Roskoski 2026年激酶更新报告，截至2025年10月31日，FDA已批准94种蛋白激酶抑制剂，包括2025年批准的10种。
Roskoski 2026年激酶更新报告，94种FDA批准的蛋白激酶抑制剂中有90种具有口服生物利用度，45种至少违反了一项Lipinski五规则。

人工智能、结构预测和人类遗传学

人工智能药物发现趋势需要谨慎表述，因为"人工智能"可以指靶点选择、分子生成、图像分析、试验设计或监管决策支持。以下FDA数据是关于包含人工智能组件的申报，而非证明人工智能发现的药物正在广泛取代传统发现。

最合理的公共趋势是发现团队现在拥有更大规模的计算和遗传证据基础。这些数据集可以改变靶点优先级排序，即使最终的临床开发风险仍然很高。

FDA表示，CDER在2016年至2023年间收到了500多项包含人工智能组件的申报。
FDA表示，其2025年1月关于药物和生物制品监管决策中人工智能的草案指南，参考了2023年5月人工智能讨论文件收到的800多条评论。
FDA 2025年1月的人工智能草案指南，提出了基于风险的可信度评估框架，用于支持药物或生物制品安全性、有效性和质量监管决策的人工智能模型。
AlphaFold数据库v6包含241,070,489个预测蛋白质结构，包括40,054种亚型，与UniProt 2025_03同步发布。
2024年《自然》杂志一项分析估计，具有人类遗传学支持的药物作用机制在临床中成功可能性是没有人类遗传学支持的2.6倍。

精准医学和罕见病发现

精准医学趋势体现在孤儿药指定、同类首创机制、生物标志物选择项目和遗传学支持的靶点上。这些类别测量不同的内容，但都指向更精确的生物学假设和更明确的患者群体。

主要需要注意的是，精准性并不能消除临床风险。它可能提高某些项目的证据质量，但同时也使受试者入组、终点选择和商业规模更加复杂。

FDA CDER确定2025年批准的46种新药中，有20种，即43%，为同类首创疗法。
FDA CDER报告称，2025年批准的46种新药中有23种，即50%，获得了孤儿药指定。
EMA在2025年推荐了16种用于罕见疾病的药品。
BIO 2011-2020年临床开发基准报告显示，使用患者预先选择生物标志物的项目从I期到批准的可能性为15.9%，而没有生物标志物的项目为7.6%。
计算得出：在BIO 2011-2020年基准中，具有生物标志物预先选择的项目从I期到批准的可能性约为没有生物标志物项目的2.1倍；计算方法是15.9%除以7.6%。

开发风险与未满足需求差距

药物发现和开发的近期趋势并非全是扩张故事。临床淘汰率和成本仍然塑造着相同的管线，这就是为什么临床试验失败率和药物开发成本与批准数量、药物形式和人工智能采用统计数据并列。

抗菌药物管线是一个有用的现实检验，因为高未满足需求并不会自动产生大规模或持久的开发管线。尽管投入巨大，中枢神经系统(CNS)和肿瘤学领域仍然是高风险区域。

BIO 2011-2020年基准报告显示，药物开发项目从I期到批准的可能性为7.9%，意味着92.1%的失败率；计算方法是100%减去7.9%。
BIO 2011-2020年基准报告显示，肿瘤学和神经学的I期到批准可能性分别为5.3%和5.9%。
美国国会预算办公室报告称，制药行业在2019年投入830亿美元用于研发，经通胀调整后约为1980年代年均投入的10倍。
世界卫生组织(WHO)报告称，截至2025年2月15日，全球临床管线中有90种抗菌药物或抗菌药物组合从I期到新药申请/上市许可申请，包括50种传统药物和40种非传统药物。
WHO报告称，临床抗菌药物管线从2023年的97种减少到2025年2月15日的90种。
WHO报告称，在2023年12月至2025年2月期间，97种临床抗菌药物中有4种获得批准，1种进入新药申请/上市许可申请审评，10种被撤回。
WHO报告称，在27种针对细菌优先病原体的传统药物中，有5种，即19%，显示无已知交叉耐药性，且只有5种潜在创新产品对WHO关键优先病原体有效。

方法论与引用

本文将监管机构特定的定义分开：FDA CDER新药批准、EMA人用药品建议、ClinicalTrials.gov注册、FDA治疗产品办公室(OTP)细胞和基因治疗产品行数以及WHO抗菌药物管线计数不是可互换的度量标准。

ClinicalTrials.gov计数是通过2026年7月1日的API查询的，此后可能发生变化。计算值在相关项目中进行了标注，算术运算以普通英语表示。

48.4%的ClinicalTrials.gov计算方法是将218,766项药物或生物制剂干预性研究除以451,610项干预性研究。
49种细胞和基因治疗产品计数来自FDA治疗产品办公室表格的行数，该表格截至2026年4月23日。
2.1倍生物标志物计算方法是将BIO基准中患者预先选择项目从I期到批准的15.9%可能性除以没有生物标志物项目的7.6%。
92.1%的临床开发失败率是从100%中减去BIO基准中7.9%的I期到批准可能性。

引用本页：ProteinIQ. "2026年药物研发趋势统计。" 更新于2026年7月1日。访问日期[您的访问日期]。

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