在ISSCR 2026会议上，研究人员公布了针对治疗难治性系统性硬化症（一种具有高死亡率的罕见自身免疫疾病）的诱导多能干细胞(iPSC)衍生CAR T细胞疗法的初步临床数据。
此次报告重点介绍了正在进行的1期篮子试验中系统性硬化症队列的早期发现，该试验正在评估一种名为FT819的实验性现成型iPSC衍生CAR T细胞疗法在自身免疫疾病中的应用。
系统性硬化症可影响多个器官——包括皮肤、肺部、胃肠道、心脏、肌肉和关节——并且在风湿性疾病中具有最高的死亡率。患者通常会随着时间推移病情恶化，而目前的治疗方法主要集中在减缓疾病进展而非改善症状上。目前尚无专门批准用于治疗系统性硬化症的疗法。
"系统性硬化症仍然是最难治疗的自身免疫疾病之一。对许多患者来说，仅仅能够稳定病情就被视为治疗成功。这就是为什么迫切需要开发新的治疗方法，这些方法有潜力改善治疗效果。"
Natalie Shiff医学博士，美国命运治疗公司
该研究正在招募活动性、治疗难治性系统性硬化症且既往治疗失败的患者。与以往一些研究不同，该研究的入选标准没有设定疾病持续时间的上限，这使得研究人员能够评估该疗法在更广泛患者群体中的效果，并支持将治疗推广到更广泛的患者人群的目标。
FT819被设计为一种现成型iPSC衍生CAR T细胞疗法，与需要个体化制造的传统自体CAR T细胞疗法相比，它提供了不同的方法。由于FT819是从已建立的iPSC细胞库中生产的，因此剂量可以随时获得，并有可能支持大规模分发。到目前为止，该疗法已展现出令人放心的安全性，并已在门诊环境中成功用于风湿性疾病患者。FT819的开发部分得益于加利福尼亚再生医学研究所(CIRM)的资助，CIRM是加州的一个州级机构，支持再生医学、干细胞疗法、基因疗法和临床试验的研究（资助编号：CLIN2-16303）。
"提高可及性是推进自身免疫疾病细胞疗法的重要组成部分，"Shiff博士表示。"现成型方法有潜力减少与个性化细胞疗法相关的许多制造和物流挑战，同时扩大对可能面临接受这些治疗障碍的患者的可及性。"
尽管该研究仍处于早期阶段，但初步观察已经发现了临床改善的信号。如果在更大规模、随访时间更长的研究中得到证实，这些发现可能代表了系统性硬化症患者的重要进展，通过提高生活质量、减轻疾病负担，并可能改变疾病的长期病程。
"虽然这些 findings 需要进一步研究，但早期信号对于存在重大未满足医疗需求的患者群体来说令人鼓舞，"Shiff博士表示。"我们的下一步是继续评估FT819在系统性硬化症和其他风湿性疾病中的安全性、有效性和持久性，同时确定哪些患者最有可能受益。"
除了系统性硬化症外，研究人员认为该平台在自身免疫疾病领域有更广泛的应用。FT819也正在作为正在进行的篮子试验的一部分用于红斑狼疮的评估，并计划进行一项可能具有注册资格的2期狼疮性肾炎试验。
Shiff博士指出，在ISSCR 2026上展示这些发现特别有意义，因为FT819源自诱导多能干细胞，这反映了数十年来干细胞研究的进展，这些研究深化了对多能性、分化和基于细胞的疗法的理解。
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