治疗抵抗性癫痫患者通常会尝试多种药物，以寻求缓解干扰其生活的癫痫发作。然而在许多情况下，这些药物提供的益处有限，这强化了专家们长期以来的观点，即治疗抵抗性癫痫是一种至多保持稳定、或随时间逐渐恶化的疾病。然而，一项新研究挑战了这一长期存在的观点，研究表明这些难治性患者中的一部分确实经历了癫痫发作的缓解，尽管研究人员尚不确定是什么驱动了这种改善。
这项发表在《JAMA神经病学》上的研究是"人类癫痫项目"的一部分，这是一个大型的、基于美国的观察性研究，针对局灶性治疗抵抗性癫痫(FTRE)患者，涉及包括耶鲁大学神经学家Hamada Hamid Altalib在内的多个机构的研究人员。在这项研究中，研究人员希望重新审视FTRE患者的癫痫发作频率是否会随时间改善，如果是，原因是什么。
耶鲁医学院神经病学教授Altalib表示："传统观点认为，一旦你对两种药物治疗失败，第三种或第四种药物使患者达到无癫痫发作状态的可能性不到5%。但我们发现，确实有些人会随着时间有所改善，即使在尝试了三、四或五种药物之后，这一点令人惊讶。甚至有一小部分人——约17%的人——实现了三个月无癫痫发作，这是一个重大发现，因为它挑战了当前的理解，表明人们确实可以改善。"
是新的或持续的治疗导致了改善，还是癫痫发作频率只是随时间自然减少？研究人员仍在分析数据。"当然，'为什么'是我们目前无法回答的百万美元问题，"Altalib说。"但我们展示了真实改善的事实意义重大。这动摇了整个领域。"
根据Altalib的说法，全球癫痫的患病率在不同人群中介于0.6%-1.4%之间。好消息是，研究表明，许多患者（40%至60%）在开始抗癫痫药物治疗后可以达到无癫痫发作状态。另外30%的患者属于药物难治型，对药物治疗没有反应。
"人类癫痫项目"是一项分为三个部分的长期研究。这篇新论文重点关注第二阶段，研究人员在此期间从美国10个癫痫中心追踪了146名16至65岁的患者志愿者，时间从2018年5月到2021年9月。所有参与者都患有局灶性癫痫，并且已经尝试了至少四种未能完全控制癫痫发作的抗癫痫药物。收集的数据包括癫痫发作频率、药物使用、设备使用、脑部成像、手术、每月检查、医疗记录审查和病例报告表。
Altalib说："这项研究的好处在于，它是一项大型流行病学研究，收集了大量生物标志物、遗传学和神经影像学数据。"研究人员分析了收集到的广泛数据，耶鲁大学的生物医学信息学和数据科学部门协调了研究第一阶段和第二阶段的信息。"我们在数据治理和管理这些非常复杂的数据方面发挥了重要作用，"Altalib说。"我们利用了我们的信息学专家和其他专业知识。许多耶鲁大学的教职员工帮助实现了这一目标。"
研究人员比较了每个人在研究前半期和后半期的癫痫发作频率，以确定癫痫发作是否随时间变得不那么频繁。他们发现，大多数人（约68%）在研究后期比开始时经历了更少的癫痫发作。另外13%的人至少三个月无癫痫发作；8%的人六个月无癫痫发作；3%的人一年或更长时间无癫痫发作。
药物调整和干预措施（如脑刺激）的使用在患者之间各不相同，结果参差不齐，没有一种治疗方法明显优于其他方法。研究人员表示，虽然存在许多干预措施，但尚不清楚它们是否改变了癫痫的长期病程，或者患者是否只是随着时间推移和持续护理而有所改善。
Altalib说，但这项研究的一个关键启示是，在评估特定治疗是否有效时，包含对照组（不接受任何药物或干预的患者队列）的重要性。开放标签研究（没有对照组的研究）不应假设仅治疗导致改善，因为有些人在没有任何干预的情况下也经历了改善。
"这项工作真正强调的是，持续的医疗管理和更严格的对照研究对于了解真正驱动改善的因素的重要性，"Altalib说。"归根结底，我们希望提高人们的生活质量。这就是我们从事医疗保健的原因。"
更多信息： Ojas Potnis等人，《治疗抵抗性局灶性癫痫中癫痫发作频率的长期趋势》，《JAMA神经病学》(2025)。DOI: 10.1001/jamaneurol.2025.4085
期刊信息： 《神经病学档案》
由耶鲁医学院提供
引用： 长期研究挑战关于癫痫康复的传统假设（2025年11月2日）检索自2025年11月2日
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