法国公司Carthera的SonoCloud超声波系统已被欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿医疗设备地位，这是在EMA新试点项目下进行的认可。Carthera的SonoCloud系统通过释放超声波来暂时打开血脑屏障。这种头骨植入装置旨在药物给药前激活，以使治疗剂更好地进入大脑。
过去的研究表明，作为大脑天然过滤系统的血脑屏障限制了超过98%的药物渗透。这一认可意味着Carthera将从EMA专家小组获得指导，包括其临床发展战略支持以及提交欧洲CE标志申请前的最终步骤说明。
该认可是欧盟试点计划的一部分，旨在为创新设备提供早期准入途径，特别是针对罕见疾病的设备。EMA特别优先考虑治疗危及生命的疾病或可能导致身体功能永久损害的孤儿医疗设备，以及具有潜在重大临床效益的新颖设备。
Carthera法规事务总监Sandra Thiollière表示：“这对公司而言是非常重要的一步，因为它在提交技术文件进行一致性评估之前创建了一个与专家小组对话的独特平台。”她还补充道：“同时，我们正在继续与公告机构进行早期接触，以为CE标志提交做准备。”
目前，Carthera正在评估SonoCloud系统在改善复发性胶质母细胞瘤（rGBM）治疗中的效果。2024年，这家索邦大学分拆公司分享了一项I/II期单臂试验（NCT03744026）的结果，该试验评估了可植入超声波系统对接受卡铂治疗的rGBM患者中血脑屏障破坏的安全性和有效性。
在接受卡铂治疗并使用该装置的12名患者中，一年总体生存率（OSR）为58%，手术后的中位生存期为14个月，而rGBM患者的生存历史记录大约为9-11个月。
Carthera目前正在招募患者参加SonoCloud的关键试验。这项双臂试验将招募560名患者，评估结合卡铂（CBDCA）使用的系统与标准护理方案洛莫司汀（CCNU）或替莫唑胺（TMZ），针对首次复发的胶质母细胞瘤切除术患者的疗效。
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