治愈不治之症：校友创立的生物技术公司与全球免疫学公司合作
校友创立并位于圣克鲁兹（Santa Cruz）的生物技术公司Unnatural Products（简称UNP）今日宣布，将与全球免疫学公司argenx展开合作。这一合作有望推动挽救生命的发现与应用。
UNP由加州大学圣克鲁兹分校（UC Santa Cruz）校友卡梅隆·派伊（Cameron Pye，化学与生物化学博士，2017届）和约书亚·施沃赫特（Joshua Schwochert，化学与生物化学博士，2017届）共同创立。该公司专注于开发使用一种独特分子——大环化合物（macrocycles）的药物。大环肽能够结合以往被认为“不可成药”的蛋白质靶点，并提供目前仅能通过注射治疗的口服药物形式。这在代谢功能障碍、炎症、自身免疫性疾病以及难以治疗的癌症等领域具有广泛的应用潜力。
“我们致力于让比常规更大的分子穿越生物屏障，”派伊在一月份由加州大学圣克鲁兹分校发布的一篇文章中解释道。施沃赫特补充说：“传统方法在这一领域失败了。我们的工作在于理解自然界为何设计某些分子特性，并重新组合这些经验以创造针对人类疾病的合成分子。”
此次UNP与argenx的合作将利用UNP专有的药物发现平台，生成针对argenx确定的多个靶点的强效、选择性且可口服的大环肽。根据合作协议，UNP将负责从研究到临床前试验的开发工作，而argenx将拥有针对这些靶点进行多适应症药物开发和商业化的独家选择权。UNP将获得前期付款、近期支付及研发资金支持。此外，UNP还有资格获得高达约15亿美元的潜在研究、开发、监管和商业化里程碑付款，以及基于净销售额的分级版税。同时，argenx还将对UNP进行股权投资。
大环肽代表了药物开发的新前沿，它们兼具生物制剂的精准性与小分子口服给药的便利性，同时能够触及以往无法到达的细胞内靶点。
“大环肽开启了一种新的治疗模式，它融合了生物制剂和小分子的最佳特性，能够针对过去被认为无法触及的靶点，”派伊说道。“argenx打造了一个世界一流的免疫学创新引擎，我们非常高兴能与他们合作，为免疫疾病患者推进新型大环肽疗法。”
UNP的平台结合了人工智能引导的化合物设计、大规模并行合成以及直接面向生物学筛选的技术，能够快速生成具有抗体样特异性的类药大环化合物，从而结合难处理的靶点。UNP正在构建针对肿瘤学、免疫学和罕见病的口服药物管线。
“这种合作体现了我们在加州大学圣克鲁兹分校所追求的转化影响力，将实验室中的基础发现转化为能够改变生命、拯救生命的解决方案，”加州大学圣克鲁兹分校研究副校长约翰·麦克米兰（John MacMillan）表示。“UNP与argenx的合作展示了从基础科学探索到潜在革命性药物治疗的强大路径。”
UNP的技术有望为肿瘤学、心血管代谢疾病和自身免疫性疾病等领域带来全新的治疗可能性。
麦克米兰补充道：“这次合作表明大学研究可以超越校园，产生深远的现实影响。像许多加州大学圣克鲁兹分校的校友一样，卡梅隆和约书亚正在用自己的方式改变世界。”
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