赛诺菲（Sanofi）的抗体药物riliprubart已获得日本厚生劳动省（MHLW）授予的孤儿药资格（ODD），用于治疗慢性炎症性脱髓鞘多发性神经病（CIDP）。CIDP是一种罕见的神经系统疾病，其特征是四肢逐渐出现无力和感觉丧失。
Riliprubart是一种人源化的免疫球蛋白G4（IgG4）单克隆抗体，通过抑制经典补体途径中的活化C1s来发挥作用。仅在日本，约有4,000人被诊断患有CIDP。
赛诺菲全球神经学开发负责人埃里克·瓦尔斯特罗姆（Erik Wallstroem）表示：“riliprubart在CIDP治疗中获得孤儿药资格，体现了我们致力于利用对免疫系统的深入理解来解决具有重大未满足医疗需求的罕见神经系统疾病。尽管目前已有一些CIDP疗法，但许多患者仍然经历疼痛、疲劳和无力等致残症状。我们对riliprubart的持续开发反映了我们在神经学领域挑战现状的决心，目标是改善患者的生活。”
二期临床试验数据显示，riliprubart可能在76周内为广泛的CIDP患者提供持续的安全性和有效性。CIDP会导致四肢逐渐无力及感觉丧失，早期诊断至关重要，因为及时干预可以帮助防止长期残疾。然而，即使在接受现有治疗的情况下，许多患者仍会出现持续的症状，例如无力、麻木和疲劳，这可能导致长期发病并降低生活质量。
目前，该抗体正在两项独立的三期临床试验中进行进一步研究：MOBILIZE针对标准治疗无效的患者，VITALIZE则针对接受静脉注射免疫球蛋白（IVIg）治疗的患者。
2025年6月，阿布扎比卫生部（DoH）与赛诺菲签署了一份谅解备忘录，旨在加强疫苗开发。这一合作将利用本地的健康技术生态系统和研究设施，重点改进监管流程、提升制造能力，并促进区域与国际专家之间的知识共享。
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