法国Biophytis生物制药公司（Biophytis）近日宣布获得美国食品药品监督管理局（FDA）授权启动SARA-31临床试验，这是全球首个针对肌少症的III期临床研究。肌少症是一种与年龄相关的肌肉萎缩疾病，影响全球10-16%老年人群。此次授权标志着该领域的重要突破，并与今年早些时候获得的比利时监管机构积极意见共同推进治疗进展。
试验设计与受试人群
SARA-31研究将评估萨尔科尼奥斯（BIO101）在约900名65岁以上严重肌少症患者中的疗效和安全性。入选标准包括：简体身体功能测试（SPPB）评分3-7分、步速低于0.8米/秒（4米步速测试）以及握力低于女性20kg/男性35.5kg。受试者将接受为期12至36个月的治疗，随机分组接受安慰剂或每日两次350mg萨尔科尼奥斯。主要疗效终点为预防重大移动障碍（MMD）的发生时间，定义为无法在15分钟内完成400米步行且无需坐姿休息、他人协助或助行器。
临床开发基础
III期授权基于IIb期试验积极结果：接受最高剂量（350mg每日两次）的患者在400米步行测试中显著改善主要终点指标。这些结果结合2022年与监管机构的讨论，为III期推进奠定基础。波士顿塔夫茨大学肌少症专家Roger A. Fielding博士将继续担任该研究首席调查员。
监管路径与时间规划
在提交欧洲药品管理局（EMA）申请后，Biophytis预计2023年第三季度获得反馈。但研究启动仍需参与国家伦理委员会批准。公司计划于2024年启动试验，前提是完成合作伙伴协议和资金筹备。首席执行官Stanislas Veillet指出："FDA的批准表明监管机构日益认识到老龄化社会对有效治疗方案的迫切需求。"
市场背景与未满足需求
根据GlobalData数据，目前尚无肌少症获批药物，仅6种II期和2种I期竞争药物在研。Biophytis作为该领域开拓者，计划通过与全球或区域性药企合作率先启动III期项目。当前主要治疗手段为运动和抗阻训练，亟需药物干预填补医疗缺口。
药物机制与研发管线
萨尔科尼奥斯（BIO101）是靶向Mas相关G蛋白偶联受体的植物蜕皮激素类小分子候选药物。基于Biophytis的SARCOB平台开发，该化合物同时在杜氏肌营养不良和新冠相关急性呼吸窘迫综合征（ARDS）中开展研究。SARA-31次要终点包括步速（4米SPPB测试）、握力及使用肌少症专用量表（SarQol）评估的生活质量。
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