Bial公司宣布，其正在进行的2b期ACTIVATE研究在评估BIA 28-6156对GBA1基因突变相关帕金森病患者的治疗效果方面取得了一项关键运营里程碑。该公司确认，目前75%的入组患者已完成双盲治疗期至第78周。
ACTIVATE研究正在评估BIA 28-6156在基因确诊的GBA1相关帕金森病（通常称为GBA-PD）患者中的疗效、安全性、耐受性、药效学和药代动力学。完成这一阶段的试验标志着向研究结果公布迈出了重要一步，预计最后一次患者随访将在2026年4月进行，主要结果预计将于2026年年中公布。
BIA 28-6156正被开发为一种每日一次的口服小分子β-葡萄糖脑苷脂酶变构激活剂。通过提高这种酶的活性，该疗法旨在解决GBA-PD的潜在关键生物学机制，有望提供疾病修饰疗法而不仅仅是症状缓解。
尽管研究周期长且复杂，ACTIVATE研究仍表现出较强的患者留存率，Bial公司将此归功于参与者、其家人和临床研究者的承诺。Bial还强调了其通过临床中心定期发布研究更新以维持患者参与的努力。
该试验在欧洲和北美的11个国家85个临床中心共招募了273名患者，用时约18个月，比预期提前完成。快速的入组速度既反映了帕金森病患者社区的高度参与，也表明这一人群对靶向治疗的巨大未满足需求。
GBA1突变是帕金森病最常见的遗传风险因素，与特发性帕金森病相比，它与更早发病、更严重症状和更快疾病进展相关。这些特点凸显了开发专门针对这一亚群的治疗方案的重要性。
如果成功，BIA 28-6156可能为GBA1相关帕金森病患者带来重要进展，而目前针对这些患者的疾病修饰治疗选择仍然有限。
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