一项研究利用人工智能（AI）分析大量医学数据，为可致盲的眼病——黄斑变性——找到了新的治疗靶点。该研究将医师科学家的视角与最新AI和大数据技术相结合，预计将成为开发难治性眼部新生血管疾病新药的重要里程碑。
翰林大学江南圣心医院（Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital，院长李东镇）的眼科教授文勇锡（Moon Yong-seok，第一作者）、马大中（Ma Dae-jung）、金河京（Kim Ha-kyung）组成的研究团队，利用AI分析了5562篇关于血管生成的论文，并提出FGF1（成纤维细胞生长因子1）和HGF（肝细胞生长因子）作为眼部新生血管疾病的治疗候选靶点。此次研究还与首尔大学盆唐医院（Seoul National University Bundang Hospital）的眼科教授朱光植（Joo Gwang-sik）、朴相俊（Park Sang-jun）、禹世俊（Woo Se-jun），以及首尔大学医院（Seoul National University Hospital）的眼科教授朴圭炯（Park Kyu-hyung，通讯作者）共同开展。研究结果发表在国际生物信息学领域领先期刊《生物信息学简报》（Briefings in Bioinformatics）2026年7月刊上，该期刊采用AI和大数据技术。
眼新生血管是指眼内异常新生血管的生长。它出现在多种威胁视力的视网膜疾病中，包括渗出性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变、早产儿视网膜病变和视网膜静脉阻塞。黄斑变性是涉及黄斑——视网膜中心负责视觉的部分——的疾病，是导致视力损伤和失明的主要眼病之一。
渗出性年龄相关性黄斑变性是黄斑变性的一种，当异常血管生长并引起出血或肿胀时，会损害视力。目前主要采用抗VEGF疗法，即向眼内直接注射药物以抑制异常血管形成。然而，一些患者对治疗反应不足，或者即使反复注射，获益仍然有限。因此，寻找新的治疗靶点以弥补现有治疗的局限，被视为一项重要的研究课题。
研究团队通过组合现有先进AI技术，构建了一个适合眼科新药靶点研究的分析框架。首先，团队收集了2022年至2024年发表的PubMed中关于血管生成的5562篇论文摘要，然后应用了图检索增强生成（GraphRAG）技术。该技术利用生成式AI连接并分析不同论文中的信息。
传统文献检索只能查找与特定检索词相关的论文，而图检索增强生成技术可以识别分散在数千篇论文中的基因、蛋白质、疾病和生物过程，并连接它们之间的关系。简言之，AI将分散在大量研究中的信息重新整合成一张“知识图谱”。
利用该方法，团队创建了包含17842个生物医学概念和9555条关系的知识图谱，随后追踪了与VEGF-A有生物学联系的治疗候选靶点。VEGF-A是目前治疗眼新生血管疾病的关键靶点。
为首先验证AI分析的可靠性，团队测试了它能否识别已知与眼新生血管相关的四个靶点。AI找到了全部四个。随后，研究人员排除已知靶点，寻找新的候选靶点，最终FGF1和HGF作为潜在治疗靶点浮现出来。
团队将研究结果与最近三篇关于眼新生血管治疗靶点的重要综述进行比较，发现这三篇综述均未将FGF1或HGF作为治疗靶点进行讨论。
FGF1（成纤维细胞生长因子1）是一种参与细胞生长、增殖和新血管形成的蛋白质。HGF（肝细胞生长因子）也调节细胞生长和运动，并通过c-MET受体影响血管形成。HGF之所以受到关注，是因为它可能有助于弥补现有治疗的局限。此前已有研究表明，HGF/c-MET通路可能与抗VEGF疗法应答不足有关。
团队还利用深度学习技术分析这两种蛋白质的三维结构，评估它们是否具有值得作为药物开发靶点研究的结构特征。分析预测，FGF1和HGF均存在“结合口袋”——即药物可能结合的结构空间。
这项研究的意义不在于AI发现了一种全世界不知道的新蛋白质，而在于利用AI连接了已经存在于大量论文中、但分散且难以让研究人员一目了然的证据，从而系统性地识别出治疗候选靶点。
文勇锡教授表示：“这项研究的重要意义在于，我们利用AI连接了众多医学论文中分散的研究成果，识别出此前研究中未得到足够关注的治疗候选靶点。”他还说：“我们将通过后续研究逐一验证这些候选靶点，使本研究中发现的FGF1和HGF，能够为现有治疗反应不足的患者提供另一种治疗选择。”
文勇锡教授是一名医师科学家，毕业于首尔大学工学院电气工程系，之后在首尔大学医学院学习医学。他目前专攻视网膜疾病，包括黄斑变性、糖尿病视网膜病变和视网膜脱离。
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