先天性心脏疾病是美国最常见的出生缺陷之一,儿童心脏病是婴儿死亡的主要原因。现在,位于澳大利亚墨尔本的莫德儿童研究所正在启动一项全球研究计划,使用干细胞、基因组学和人工智能来识别心脏病的遗传原因并开发新的治疗方法。今天在我们姊妹台FOX 5的《Good Day New York》节目中,Scotto 和 Kurt Menifee 采访了莫德儿童研究所干细胞研究主任恩佐·莫雷洛教授。很高兴有您在这里。非常高兴能加入你们。请告诉我们关于这项新合作的情况。
我们非常兴奋能在这里宣布本周与旧金山格拉德斯通研究所的新合作。这实际上是将两家机构的专业知识结合起来,试图解决我们这个时代最复杂的挑战之一。我们正在利用莫德儿童研究所在干细胞方面的专长,以及我们从干细胞中培养各种人类细胞类型和组织(包括微型人类心脏)的能力。结合格拉德斯通研究所的人工智能专长,他们在开发人工智能工具方面处于领先地位,这些工具使我们能够以前所未有的方式探究和预测人类生物学。
那么,教授,这是否会减少儿童的心脏手术?我们的希望是,最终这些方法能够帮助我们准确定位儿童心脏病的根本原因,从而在早期进行针对性治疗,防止心脏衰竭,避免移植的需要。
您在这个过程中已经取得了一些进展吗?这个过程已经持续多久了?您对未来有什么看法?
是的,我们已经在这方面工作了大约十年,可以利用干细胞培养微型人类心脏组织。这项技术令人难以置信,因为我们可以从任何人身上提取血液或皮肤样本,将其转化为可以变成身体所有不同细胞类型的干细胞,然后从这些人身上培养微型跳动的心脏组织,包括患有心脏病的儿童。我们可以利用这些模型来了解儿童心脏病的根本原因,并利用这些模型开发新的治疗方法。
我想打断一下,这项技术是否可以在胎儿阶段获取干细胞,以便在孩子出生前或刚出生时就进行干预?
是的,我们的目标是在出生前获得遗传诊断,了解可能导致孩子患病的原因,然后在疾病表现之前进行有针对性的早期干预,防止疾病进展到心脏衰竭,从而避免移植的需要。
那么,澳大利亚的研究方法与美国有何不同?科学是否在澳大利亚有更多的自由度?
不,实际上并没有。科学是一项团队运动,我们与世界各地的研究人员合作,包括美国。我们在美国有超过100个合作项目,包括哥伦比亚大学和纽约大学、波士顿儿童医院、辛辛那提儿童医院,特别是与旧金山格拉德斯通研究所的这一特别合作让我们感到非常兴奋。我们与世界各地的许多团体合作。
让我们谈谈人工智能,因为人工智能让一些人感到兴奋,也让另一些人感到紧张。它是否适合您的研究?
是的,大多数人可能熟悉ChatGPT。ChatGPT的工作原理是使用模型来预测句子中的下一个词,或者预测一系列句子并将它们组合在一起。我们现在在生物技术和医学领域也使用非常类似的方法。例如,我们可以查看蛋白质序列,然后使用类似于ChatGPT的工具预测蛋白质结构。我们现在在研究中使用这种方法,通过培养这些微型心脏组织,我们可以生成大量数据,了解心脏如何对不同的心脏病遗传原因作出反应,个体的心脏如何对特定药物或新治疗方法作出反应。然后我们可以利用这些工具预测并为合适的患者定制合适的药物。这种靶向治疗似乎是当前乃至未来心脏病和癌症研究的趋势。
顺便说一句,莫德癌症研究所也是这一合作的一部分,当然,莫德家族的存在使这一切成为可能。您似乎是非常合适的发言人,因为您对此充满热情。我从您的声音中就能听出来。
是的,这是一个我非常热衷的领域,尤其是儿童心脏病。我实际上与儿童心脏病有很强的个人联系。我的两个堂兄弟出生时都有心脏缺陷,其中一个堂弟不幸在9岁时去世。他的故事以及我在工作中每周听到的心脏外科医生和心脏病专家的故事,都是我们研究的动力和灵感。
我们能做些什么来支持您?
我们需要所有可能的支持,以推动这项工作的进展。如果您对我们正在进行的工作感兴趣,请访问我们的网站mci.edu.au,了解更多关于我们工作的信息,并捐款支持这项事业。
恩佐·莫雷洛教授,很高兴见到您。非常感谢您的参与和支持。感谢您的研究。谢谢大家。祝您好运。继续前进。非常感谢。
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