ALS网络将支持一项在加州劳伦斯利弗莫尔国家实验室开展的协同研究项目,利用电子健康记录(EHRs)识别可能减缓肌萎缩侧索硬化症(ALS)进展的现有药物。
这项耗资30万美元的研究聚焦于药物再利用——寻找已获批其他适应症的药物对ALS的潜在疗效。由于这些疗法已有完善的安全性数据,可能只需较少测试即可用于ALS治疗,较传统新药开发显著缩短研发周期。
研究将由劳伦斯利弗莫尔实验室的Priyadip Ray博士主导,合作方包括斯坦福大学与退伍军人事务部的Richard Reimer医生、加州大学洛杉矶分校的Jennifer Wilson博士,以及斯坦福大学的Kevin Grimes医生。Ray表示:"药物通常有明确的治疗靶点,但也常存在脱靶效应。我们长期目标是通过分析电子健康记录,确定药物与神经退行性疾病进展的关联性,初期以ALS作为概念验证研究。"
ALS网络提供约3.5万美元资助,其他资金来自ALS CURE项目、利弗莫尔实验室基金会、RDM积极影响基金会及斯坦福大学。ALS网络总裁兼CEO Sheri Strahl强调:"我们的资助模式以紧迫感和创新为驱动,支持专家研究将加速突破性进展,满足ALS治疗的迫切需求。"
该研究基于利弗莫尔实验室基金会资助的前期研究,后者分析了超2万名ALS退伍军人的电子健康记录,发现某些药物与更长生存期相关。但研究者指出,退伍军人群体(以男性为主且有军事经历,已知ALS风险因素)特征与普通人群显著不同,可能限制结论普适性。
为解决此问题,研究团队将利用斯坦福大学获取的Optum电子健康记录数据库,纳入更多元化的患者群体。劳伦斯利弗莫尔国家实验室的机器学习工具将用于筛选候选药物。RDM积极影响基金会同时支持帕金森病相关研究,待ALS研究方法成熟后,团队将应用相同技术搜索帕金森病潜在疗法。
研究者指出,两种疾病研究的协同效应可能加速更广泛神经退行性疾病疗法的开发。
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