Insilico Medicine是一家由生成式人工智能(AI)驱动的临床阶段生物技术公司，今日宣布其统一AI药物靶点发现框架的最新进展，将先前推出的靶点识别专业版(Target Identification Pro, TargetPro)和靶点识别基准测试(Target Identification Benchmark, TargetBench 1.0)整合为一个经过验证的系统，旨在提高早期药物开发的准确性、可靠性和可扩展性。
发表在《科学报告》(Scientific Reports)期刊上的该框架，在基准测试和实际发现工作流程中均展现出强大的性能，强化了其作为AI驱动靶点识别标准化基础的作用。
长期以来，药物发现一直受到高失败率的限制，近90%的临床候选药物失败——通常由于靶点薄弱或验证不足。Insilico的集成TargetPro-TargetBench框架通过结合疾病特异性预测建模与严格的标准评估来应对这一挑战。
AI驱动靶点发现的新标准
TargetPro是一种疾病特异性机器学习模型，涵盖肿瘤学、代谢性疾病、免疫相关疾病、纤维化和神经学类别的38种疾病。该模型整合了Insilico的AI靶点发现平台PandaOmics的22种不同的组学和基于文本的评分，以识别具有高临床成功率的靶点。
在性能评估中，TargetPro显著优于单独的组学和基于文本的方法，展示了多模态数据整合的力量。TargetPro还揭示了某些数据类型或分析模型在不同疾病背景下更具预测性，突显了疾病特异性靶点识别模型的价值。
TargetBench 1.0：建立基准测试标准
作为TargetPro的补充，TargetBench 1.0提供了一个全面的基准测试系统，用于评估包括大型语言模型(LLMs)在内的靶点发现模型。由于这些模型依赖于不同类型和来源的数据，并针对不同的结果特征进行优化，因此一直缺乏提供无偏比较的评估方法。
为了填补这一"基准测试空白"并评估模型捕捉置信度和新颖性的能力，该平台基于恢复已知临床靶点和优先考虑高质量新候选靶点的能力来评估性能。
TargetPro在检索所有疾病类别的已知临床靶点时，整体top-K精确率达到71.6%，比领先的基于LLM的方法提高了1.7至5.5倍。TargetPro和TargetBench共同解决了一个关键的行业缺口，不仅生成高质量的靶点，还通过标准化、可重现的基准进行系统验证。
推动具有实际应用价值的转化性新靶点
除了预测性能外，集成框架还强调转化准备度——确保提名的靶点在下游实验和临床工作流程中具有可操作性。在TargetPro预测的新候选靶点中：
- 95.7%具有可用的3D蛋白质晶体结构，支持下游药物设计
- 86.5%被归类为可药物化并有临床证据支持
- 46%与在其他适应症中获批的药物相关，突显了药物重定位机会
这些结果展示了该系统生成可操作情报的能力——优先考虑、生物学基础扎实且具有成功开发潜力的靶点。
迈向可扩展和标准化的AI药物发现
TargetPro-TargetBench框架代表了向更可扩展和标准化的AI驱动药物发现迈出的关键一步。通过将预测建模与严格基准测试相结合，Insilico正在帮助建立一个通用框架，用于评估和部署整个制药研发中的AI系统。
最新版本TargetPro 2.0和TargetBench 2.0将疾病覆盖范围从38种扩大到10个治疗领域的100种适应症，包括新增加的心血管、眼科、生殖和精神健康障碍。TargetBench 2.0还引入了额外的基准测试维度，如作用机制清晰度、商业潜力和平均精确度，以进一步增强该平台在药物发现决策中的实用性。
该方法还与Insilico更广泛的努力保持一致，致力于推进可靠的科学AI，强调标准化评估的重要性，以加速采用并改善整个药物发现管道的结果。
"药物发现中的大多数失败始于薄弱的靶点选择，"Insilico Medicine创始人兼CEO Alex Zhavoronkov博士表示，"通过结合疾病特异性建模与严格基准测试，我们正从预测性AI转向可操作的情报——使科学家能够以更大的信心和速度优先选择靶点。这一框架使我们更接近更可靠、可扩展和高效的治疗发现。"
出版详情
Howell Leung等人，《通过疾病特异性整合多模态靶点识别模型和综合基准测试系统推进靶点发现》，《科学报告》(2026)。DOI: 10.1038/s41598-026-47765-3
期刊信息：
《科学报告》
关键概念
人工智能、生物信息学
提供方
Insilico Medicine
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