AI被誉为制药行业的“梅西”，用于解决生产率问题。但就像高薪明星球员并不一定能带来更多制胜进球一样，近600亿美元投资于声称其AI可以找到下一个重磅疗法的公司，尚未转化为新药批准。问题不在于AI本身，而在于大多数公司对其使用的做法。用于训练模型的数据输入、如何验证计算机模拟预测以及我们向AI模型提出的问题，都导致了行业在实现AI在药物发现和开发中的承诺方面的集体失败。
更好的数据输入以获得坚实的AI预测
制药公司使用AI的基本问题在于输入的质量和AI模型的使用方式。可以将AI视为使球员发挥最大潜力的团队合作和教练。大多数AI模型是使用公开可用的数据集或有限的患者生物学表示构建的，许多模型仅设计用于识别基本相关性。这些方法永远不足以提供无偏见的答案，因为它们不是为了进行整体推理而设计的。
从真实患者的生物学中收集纵向数据的更多即是更好的数据收集方法，为AI主导的药物发现提供了更大的潜力。这是一种更全面的生物建模方法，通过收集和分析来自组织、尿液、血液和其他生物流体的样本而得到的信息。
将疾病前后的纵向样本通过贝叶斯AI模型传递，使AI能够考虑基因组学、蛋白质、脂质等的多方面理解，并将它们结合到稳健的系统医学模型中。
验证研究：理解计算机模拟结果的关键
验证AI衍生见解对于确保预测的有效性至关重要。这意味着回到实验室，测试AI生成的预测在细胞系或动物模型中的情况，以真正理解和有效模拟体内见解。如果没有对药物作用机制和理想患者群体特征的深入了解，制药商就像是蒙着眼睛射门。
当BPGbio的AI平台帮助我们确定如何使泛素偶联酶（E2s）在靶向蛋白降解中可药物化时，我们通过湿实验验证了E2s的重要性，观察了它们对脱靶细胞效应、细胞死亡和细胞生存改善的相关性。这些实验中获得的额外见解也可以反馈到AI模型中，以改进模型，从而进一步优化可用于指导下游药物开发过程的预测。
超越目标识别
AI在制药行业的潜力远远不止于识别新的药物靶点，正如一些行业领导者所建议的那样。它在整个药物发现和开发过程中都有价值，就像一个全能的团队球员，传球并帮助明星得分。
一个重要应用是在帮助寻找和分层患者群体方面，这对于提高临床试验的成功率至关重要。患者对同一药物的反应可能大相径庭，这取决于他们的遗传背景或之前的治疗，但很难预测哪些患者最有可能有积极反应或不良事件及其原因。AI建模可以帮助试验赞助者设计更安全的试验，并只招募那些可能从治疗中受益的患者。
在我们的主要候选药物BPM-31510的开发过程中，我们使用AI建模构建了一个泛癌症模型，利用了来自40多种癌症患者的生物样本。AI模型帮助我们发现BPM-31510在侵袭性癌症中最有效，这引导我们设计了随后在高度侵袭性的胶质母细胞瘤多形性和胰腺癌中的临床试验。BPGbio尚未出现任何临床试验失败，我们认为这是使用AI建模指导试验计划的结果。
但公司和行业最大的机会在于识别重新利用药物的其他方法或通过帮助公司了解某种药物与市场上另一种疗法联合使用时的表现来优化治疗组合。它还可以帮助药物赞助者了解这些疗法的最佳顺序甚至给药时机。
利用这种广泛的AI用例视图，为制药行业提供了规划更好的临床路径、重新思考临床试验失败、识别现有药物的新用途以及识别有望针对疾病根本原因的生物标志物和化合物的路线图。AI不是药物开发过程的替代品，而是增强它的强大工具。
通过调整我们的期望并将AI与传统方法结合，制药行业可以克服其生产率挑战，提供有效的药物以满足未满足的医疗需求，最终改善患者护理并推动治疗开发创新。
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