2025年，阿尔茨海默病相关新闻成为焦点。美国食品药品监督管理局（FDA）批准了首款诊断血液检测方法，药物制造商公布了抗淀粉样蛋白药物仑卡奈单抗（Leqembi）和多奈单抗（Kisunla）的三年疗效数据。根据阿尔茨海默病协会数据，美国阿尔茨海默病痴呆患者人数首次突破700万大关。鉴于两种疾病修饰药物均适用于早期症状患者，筛查和早期诊断变得尤为重要。
血液检测获批及临床指南确立
5月，FDA批准首款基于血液的体外诊断检测——Lumipulse G pTau 217/β-淀粉样蛋白1-42血浆比率检测，用于检测β-淀粉样蛋白异常水平。该检测适用于55岁以上、在专业医疗机构中出现认知功能下降症状的患者。
10月，FDA又批准另一项血液生物标志物检测，用于排除阿尔茨海默病相关淀粉样蛋白病理。Elecsys pTau181检测适用于55岁以上、在初级诊所就诊且存在认知功能下降症状的患者。
阿尔茨海默病协会在其年度会议上发布临床指南，支持使用符合严格灵敏度与特异性标准的血液检测替代影像学和脑脊液（CSF）采样。指南规定：灵敏度≥90%、特异性≥75%的检测可用于初步分诊；灵敏度与特异性均≥90%的检测可单独用于确诊，无需正电子发射断层扫描（PET）或脑脊液分析。所有患者均需接受全面临床检查以确认存在可能为阿尔茨海默病的认知功能障碍。
2025年研发中的新型血液检测包括一种可追踪阿尔茨海默病进展的血浆检测方法。该检测通过测量血浆tau蛋白亚型（内源性切割微管结合区含残基243，简称MTBR-tau243），精准反映tau蛋白缠结病理特征，有效区分阿尔茨海默病早期与晚期阶段，并将阿尔茨海默病与其他非阿尔茨海默病tau蛋白病变区分开来。
抗淀粉样蛋白治疗三年疗效
2月，研究人员报告了预测模型，可根据基线临床痴呆评定量表总和（CDR-SB）评分估算仑卡奈单抗和多奈单抗对早期阿尔茨海默病患者功能独立期的延长效果。CDR-SB评分范围0-18分，分值越高表示功能损害越严重。
对于基线CDR-SB评分为2分的患者，仑卡奈单抗可将日常工具性活动独立期（如支付账单、驾驶、服药及预约管理、准备餐食）延长10个月；若患者基线评分为2分且tau蛋白水平中低，则多奈单抗治疗可延长该独立期13个月。
在2025年美国神经病学学会会议上，研究人员基于III期CLARITY AD开放标签扩展研究的初步结果，展示了支持仑卡奈单抗治疗早期阿尔茨海默病长达36个月的生物标志物和认知数据。持续治疗使血浆β-淀粉样蛋白42/40水平变化更显著，三种认知测量指标在36个月内均显示更优轨迹，响应者分析表明仑卡奈单抗使基于CDR-SB评分的疾病进展延迟30%。
在2025年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上，研究人员公布多奈单抗对早期症状性阿尔茨海默病患者的临床获益可持续三年，数据源自III期TRAILBLAZER-ALZ 2试验扩展研究。与未治疗外部对照组相比，多奈单抗治疗组在36个月时CDR-SB评分认知下降减少1.2分；与延迟治疗组相比，早期使用多奈单抗的患者三年内基于临床痴呆评定量表全球评分的疾病进展风险降低27%。
AAIC同期公布的皮下自动注射器在后续获得FDA批准，其维持治疗效果与仑卡奈单抗静脉注射制剂相当且安全性一致。
治疗相关风险降低措施
仑卡奈单抗和多奈单抗均带有警示说明：存在淀粉样蛋白相关影像异常-水肿（ARIA-E）和淀粉样蛋白相关影像异常-含铁血黄素沉积（ARIA-H）风险。近期回顾性研究表明，在真实世界环境中，接受仑卡奈单抗治疗的患者出现ARIA等不良事件多为轻度且可控。
8月，FDA要求对接受仑卡奈单抗静脉输注的阿尔茨海默病患者提前增加磁共振成像（MRI）监测，以降低通常无症状但可能致命的ARIA-E风险。规定在第二次与第三次给药之间增加补充性MRI监测。FDA审查的101例仑卡奈单抗严重ARIA-E案例中，2%发生于第二次与第三次输注之间，22%在第三次与第四次之间，40%在第四次与第五次之间，36%在第五次输注后。所有24例在第四次给药前出现严重ARIA-E的患者均因症状触发提前进行非计划性MRI检查。
FDA今年还批准了多奈单抗的新滴定给药方案标签更新，旨在降低ARIA-E风险的同时维持充分的淀粉样蛋白清除效果。原方案为每4周700毫克（两支350毫克小瓶）给药三次，后续每4周1400毫克；新方案将首次给药的一支350毫克小瓶调整至第三次给药，确保24周内药物总量不变。
该新滴定方案在TRAILBLAZER-ALZ 6研究中得到验证：与原方案相比，ARIA-E发生率显著降低且淀粉样蛋白斑块清除水平相当。研究显示，改良滴定组在24周时ARIA-E发生率为13.7%，标准组为23.7%。
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