撰稿人：多少钱？探讨药品的成本与价值
“药品公司不应再……对美国境内生产的处方药收取高于其在海外销售同类药品的价格，”总统说道¹。不，不是特朗普总统。是1993年的克林顿总统。
药品定价几十年来一直是一个棘手的政治话题，原因主要有两点。首先，药房柜台是美国人最频繁接触医疗保健的地方。其次，新的处方药成本更高，同时也产生更大的社会价值。多少钱？这个问题始终存在。
大多数人同意，从长远来看，我们为药品集体支付的费用应与其为患者和社会提供的价值相一致。出于对成本和预算影响的担忧，各国政府越来越多地干预药品定价。
尽管处方药市场存在许多激励错位的现象，但强大的市场原则仍然主导，包括买方寻求更低价格，卖方寻求更高价格。
当政府设定价格时，他们就是在干预市场。干预会带来后果。简单来说，集体为药品支付过少意味着未来的治疗方法和治愈手段将减少；集体支付过多则可能导致可负担性和患者可及性方面的挑战。
从20世纪60年代开始，人们开始努力通过卫生技术评估(HTA)将证据与政策联系起来。许多欧洲单一支付方医疗保健系统在20世纪80年代采用了HTA。
当以适当的谦逊和最佳意图使用时，HTA可以确保在决定使用某项技术之前，充分考虑其证据和影响。
然而，HTA的意外后果——延续这个比喻——可能带来桥梁坍塌的风险。一个典型的例子是，当HTA对价值做出僵化而狭隘的判断（仅使用药品影响的一个子集）时，HTA可能被买方用作拒绝支付或支付过少的另一个理由。当这种情况发生时，适当的患者可及性就会受到影响，无论是现在还是未来。
处方药是医疗保健中最具效率的组成部分之一。它们产生健康收益，并最终成为仿制药，增加社会价值。我相信世界需要更多生物制药创新来改善全球健康，而不是更少。
这个话题对我个人来说意义重大。小时候，我和我的四位祖父母都建立了深厚的情感。我的记忆里充满了打牌、集邮、二战故事，他们陪我走报童路线，或者只是像祖母那样给我一个微笑和温暖的拥抱。
阿尔茨海默病夺走了其中两位祖父母。现在，我的父母正面临着威胁他们存在的脑健康挑战。这些挑战对家庭、朋友和社区产生了广泛影响。我的妻子和两个孩子担心，如果没有干预，我可能也会面临类似的挑战。
好消息是，我们在脑健康领域看到了创新。我对未来有更多突破充满希望。但我担心，我们不仅可能低估了药品为患者和社会提供的价值，而且还有可能完全失去这些价值。
例如，卫生经济学方法咨询组(HEMA)刚刚发布了其首份报告——《为卫生技术经济评估界定适当的收益》²。HEMA是由临床与经济评论研究所(ICER)、加拿大药品管理局(CDA-AMC)和英国国家卫生与临床优化研究所(NICE)共同发起的。
HEMA报告的主题最初被表述为探索在HTA中扩大所考虑收益范围的机会。推进更全面的价值评估方法得到了广泛的利益相关者联盟和无数同行评审出版物的支持。
然而，最终报告提出了一套规范性的原则和建议框架，这些框架在很大程度上强化了现有HTA方法的使用，而这些方法仅评估了一组狭窄的治疗收益。
但在以患者为中心的价值评估³中，应衡量一项技术及其次优替代方案的所有后果，包括照护者和家庭影响、雇主影响等。正如在任何市场中，卖方和买方都需要提供理由，说明集体收益如何与其价格相匹配。
而HEMA的建议——对当前HTA流程持同情态度——模糊了价值与价格的步骤。对一项技术价值的评估应独立于任何形式的价格谈判。这种价值与价格的混淆，正是我认为HTA越界并可能造成伤害的地方。
在我看来，HEMA的产出与其说是“对”或“错”，不如说是“可预测的”。HTA机构资助了这项研究。HTA机构通常直接代表政府买方（例如CDA-AMC和NICE）或间接代表支付方工作。HTA主要站在买方的视角，因此有动机寻求更低的价格。HTA机构低估药品为患者和社会提供的价值，这并不令人意外。买方寻求更低价格。
与HTA相对的是行业资助的价值和成本效果研究。或许没有人比制药商更了解药品的价值，但行业资助的成本效果研究被一些人视为对所选药品的估计价值更有利。卖方寻求更高价格。
这就是为什么价值评估应被视为一种工具，而不是规则。与数学不同，没有一种证明或一刀切的公式能给我们一个关于价值的单一答案，更不用说价格了。
HEMA报告的发现应被解读为由领先学者进行的、由HTA资助的一项努力，该努力将HTA实践的现状视为既定事实。但尚不清楚资助HEMA报告的HTA机构将如何在其自身实践中使用这份报告。随着政府越来越多地干预定价，政府或其他大型买方将HEMA报告误解为“真理”的风险，可能会对未来创新和患者可及性产生持久的、有害的社会后果。
我个人正在寻求一个世界，让我的孩子不必因为我的脑健康而做出艰难的人生决定。
我们如何才能走向一个未来科学进步对患者可及、被社会重视且可持续报销的世界？
首先，让我们继续讨论为药品对患者和社会的价值做出贡献的良好证据。卫生经济学办公室最近的一份贡献值得关注⁴。
其次，考虑到HTA既包含科学也包含判断，让我们认识到，从价值转向关于价格的讨论需要额外的考量。
这些考量包括我们的价值观和偏好是什么⁵。美国历史上一直持有一种观念，即药品是一种投资，而不仅仅是短期支出。听到美国医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)局长梅赫迈特·奥兹博士表达这一观点，令人鼓舞⁶。
最后，买方和卖方都没有所有答案。寻找新的相互信任方式很重要。
通过换位思考——识别我们卫生系统中那些未能为患者和社会创造价值的环节，同时停止那些激励错位的做法——我们可以构建一个未来，让患者能够获得今天的治疗和明天的治愈。这是一个我们都能支持的交易。
作者信息
Jonathan D. Campbell博士是国家制药委员会(NPC)的首席科学官，该组织是一个拥有70多年历史的卫生政策研究机构。他是HEMA指导委员会的成员，该委员会就HEMA的选题和流程提供建议。他不是该报告的作者，该报告由HEMA工作组撰写。他曾担任临床与经济评论研究所(ICER)卫生经济学高级副总裁。
参考文献
- Rampell C. Bill Clinton on health care, 1993. New York Times. 2009年9月9日。2026年3月19日访问。
- McQueen RB, Wailoo A, Tsuchiya A, et al. Defining Appropriate Benefits for Economic Evaluation of Health Care Technologies. Health Economics Methods Advisory. 2026年3月11日。2026年3月19日访问。
- Guiding practices for patient-centered value assessment. National Pharmaceutical Council. 2016年3月13日。2026年3月19日访问。
- Radu P, Biurrun C, Boysen M, Whittington M, Skegdel C. The case for adopting a broader perspective on value in health technology assessment. Office of Health Economics. 2026年3月3日。2026年3月19日访问。
- Patterson JA, Wagner TD, Nordyke RJ, Campbell JD. Contributor: American patients vs foreign governments—a tale of 2 value sets. AJMC®. 2026年2月12日。2026年3月19日访问。
- Dr. Mehmet Oz on fixing American healthcare + fraud | live from Davos. All-In Podcast YouTube page. 2026年1月24日。2026年3月19日访问。
【全文结束】