摘要
背景
支气管扩张症诊疗指南对祛痰剂的有效性认定存在分歧，其临床应用存在地域差异。亟需大规模试验评估其安全性和有效性。
方法
本研究在英国20个医疗中心开展开放标签、随机双因素对照试验，招募非囊性纤维化支气管扩张症且频繁发生肺部急性加重、每日咳痰的受试者。排除当前吸烟者及近期接受过祛痰治疗的患者。所有受试者均接受标准治疗，并随机分配至三组祛痰药物治疗方案：高渗盐水组、高渗盐水联合羧甲司坦组、羧甲司坦组，或仅接受标准治疗对照组。主要比较维度为高渗盐水使用与否、羧甲司坦使用与否（每类包含两个对比组）。主要终点为52周内肺部急性加重次数。关键次要终点包括疾病特异性健康相关生活质量评分、下次急性加重发生时间及安全性。
结果
共288名受试者完成随机分组。未发现治疗交互作用。52周期间经裁定的完全符合标准的肺部急性加重平均次数：使用高渗盐水组为0.76次（95%置信区间[CI] 0.58-0.95），未使用组为0.98次（95% CI 0.78-1.19）（校正组间均值差异 -0.25 [95% CI -0.57至0.07；P=0.12]）；使用羧甲司坦组为0.86次（95% CI 0.66-1.06），未使用组为0.90次（95% CI 0.70-1.09）（校正组间均值差异 -0.04 [95% CI -0.36至0.28；P=0.81]）。各组次要终点及不良事件（含严重不良事件）发生率相似。
结论
对于支气管扩张症患者，高渗盐水或羧甲司坦在52周内均未显著降低肺部急性加重的平均发生率。（由英国国家医疗保健研究与评价研究院健康技术评估计划等资助；ISRCTN注册号 ISRCTN89040295。）
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