母亲称英国癌症研究会临床试验挽救婴儿生命Mum says Cancer Research UK clinical trial saved baby's life | Worcester News

环球医讯 / 创新药物来源:www.worcesternews.co.uk英国 - 英语2025-09-28 23:36:10 - 阅读时长4分钟 - 1632字
英国基德明斯特的母亲萨米·史密斯分享,其女儿温迪-卢四个月大时确诊急性髓系白血病,通过英国癌症研究会资助的'MyeChild 01'临床试验接受吉妥珠单抗奥唑米星靶向治疗,成功完成干细胞移植。如今三岁的温迪-卢已恢复健康,该试验证实三次给药方案对高风险患儿效果最佳。母亲呼吁公众支持儿童癌症研究,强调英国每年约610名儿童确诊,研究资助对挽救生命至关重要,因当前仍有超八成患儿可存活十年以上,但每日仍有一名儿童死于癌症。
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母亲称英国癌症研究会临床试验挽救婴儿生命

一位婴儿在四个月大时被诊断出癌症的母亲表示,得益于英国癌症研究会资助的突破性临床试验,她的孩子如今健康茁壮成长。

来自基德明斯特的萨米·史密斯曾目睹女儿温迪-卢在2022年10月确诊急性髓系白血病(AML)后多次被送入重症监护室。令人心碎的是,这一诊断发生在萨米27岁的妹妹梅根·史密斯因肠癌去世仅12个月后。

当时温迪-卢病情危急,萨米被告知最可行的选择是让她参加英国癌症研究会资助的临床试验。该治疗在伯明翰儿童医院将新型靶向治疗药物加入标准化疗方案,使温迪-卢得以恢复并接受救命的干细胞移植。

值此儿童癌症意识月之际,萨米正支持英国癌症研究会发起的倡议,助力更多儿童癌症患者存活。正在攻读心理学学位以帮助其他家庭应对困境的萨米表示:"没有这项试验,我无法相信温迪-卢能活到今天。她是我小奇迹,因此支持这项倡议对我意义重大。"

当温迪-卢因皮疹发展为皮肤肿块被送医时,萨米在最担忧被证实后陷入震惊。"这是我人生最黑暗的时期。起初医生认为我的忧虑源于焦虑——因我妹妹刚死于癌症——但最终检测显示温迪-卢患有AML。癌症如此凶险,治疗方案仅以延长生命为目标,因此当提供试验机会时,我们视之为唯一希望。"

温迪-卢被纳入'MyeChild 01'试验,该试验探究在化疗中添加靶向药物吉妥珠单抗奥唑米星(商品名:麦罗塔格)能否提高儿童存活率。为确定最有效剂量,患儿被随机分配接受该药物一至三次给药,该药物可靶向结合白血病细胞表面蛋白,并将微量化疗药物精准释放至细胞内。

温迪-卢随机获得三次给药,后续研究证实此方案效果最为显著。萨米回忆:"治疗对她幼小的身体极为严苛,她多次进入重症监护室。我记得曾不得不致电家人,因当时她命悬一线。我愿为她承担一切,但她始终顽强挺过每次危机。"

接受试验药物后,萨米于2023年1月至3月在格拉斯哥皇家儿童医院陪伴女儿完成干细胞移植,历时三个月。如今三岁的温迪-卢精力充沛,热衷于在幼儿园唱歌、跳舞和与朋友玩耍。

萨米补充道:"医生曾预警发育迟缓风险,但她目前发展良好。她聪慧过人,能独立完成36片拼图;她社交能力极强且幽默风趣,听一遍歌曲就能记住全部歌词。目睹她重获充满欢乐的正常生活令人欣慰,我无比感激挽救她生命的科研成果,也满怀希望地愿为其他家庭尽己所能。"

'MyeChild 01'研究首席研究员布伦达·吉布森教授表示:"听闻温迪-卢恢复良好令人欣喜。本试验已取得卓越成果。接受三次吉妥珠单抗奥唑米星给药的高风险特征患者表现尤为突出。"

萨米呼吁公众通过捐款或佩戴儿童癌症意识象征——金色丝带徽章(9月在英国癌症研究会商店有售)推动更多进展。她强调:"英国中部每年约610名儿童及青少年确诊癌症,希望人们能尽己所能表达支持。我们认识许多孩子不如温迪-卢幸运的家庭,因此加大研究资助对挽救生命至关重要。我也鼓励更多人注册加入干细胞捐赠者名录。"

自1970年代以来,英国癌症研究会已使英国儿童癌症存活率提升一倍以上。如今超过八成癌症患儿可存活至少十年,但进步空间仍存。正因如此,该慈善机构在伯明翰资助了英国规模最大的专注儿童癌症的临床试验中心,协调开创性研究,为全英患儿提供创新疗法。自2002年起,约1.8万名英国儿童及青少年参与了该机构的临床试验。

英国癌症研究会西米德兰兹发言人宝拉·杨表示:"儿童癌症具有特殊性——从影响该年龄段的癌症类型到治疗的长期影响(如听力损失和不孕),均需采取差异化专项方案,感谢支持者使这成为可能。正因他们的慷慨,科学家们正解锁癌症新发现,并转化为更优的诊疗方案。但尽管取得巨大进展,英国每日仍有超一名年轻生命被这可怕疾病夺走。因此我们需要更多人支持我们的使命,确保更多像温迪-卢这样的儿童和青少年能享有更长、更高质量、无惧癌症的未来。"

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