科学家们开发出一种新型"智能药物"，能够潜入癌细胞内部并禁用帮助癌细胞存活的隐藏RNA结构。
希伯来大学的研究团队设计出一类新型药物分子，能够特异性破坏TERRA——一种某些癌细胞赖以生存的RNA分子。这种名为"RIBOTAC"（核糖核酸酶靶向嵌合体）的技术能够定位细胞内的TERRA并将其分解，同时避免损伤健康RNA。这项研究为未来的癌症疗法提供了可能路径，即专注于疾病的遗传驱动因素，而非其外在表现。
来自希伯来大学的研究团队创建了一种能够定位并消除与癌症发展相关的RNA片段的类药物分子。这项发表在《先进科学》期刊上的研究由该校医学院的拉斐尔·I·本哈穆博士、伊莱亚斯·卡希亚和迪帕克·达哈通德进行。他们的研究聚焦于TERRA，这是一种有助于维持染色体末端的RNA分子——染色体末端是支持细胞稳定性和整体健康的DNA区域。
当TERRA功能异常时，可能会干扰正常的细胞衰老和分裂过程。在包括某些脑瘤和骨瘤在内的多种癌症中，癌细胞利用TERRA继续生长和分裂。
"我们创造了一种像制导导弹一样针对不良RNA的工具，"本哈穆博士说，"它能在癌细胞内找到TERRA并使其消失——同时不伤害细胞的健康部分。"
RIBOTAC分子的工作原理
研究人员使用RIBOTAC（核糖核酸酶靶向嵌合体的缩写）构建了一种小分子。该分子能够识别TERRA中一种名为G-四链体的独特形状——一种折叠结构——然后招募细胞内的天然酶RNase L来分解RNA。
这是首次证明能够如此精确地破坏TERRA的工具。该分子选择性地靶向TERRA，不会影响具有相似特征的其他RNA分子。在使用海拉细胞和U2OS细胞（代表一种难以治疗的癌症类型）进行的实验中，该治疗降低了TERRA水平并减缓了癌细胞的生长。
重塑未来癌症疗法的潜力
这一发现指出了开发直接靶向RNA分子药物的可能性——而不仅仅是目前大多数药物主要针对的蛋白质。
"这是一种思考医学的新方式，"本哈穆说，"我们不再只关注蛋白质，而是学习如何靶向控制它们的RNA。这可能为我们打开治疗曾经被认为无法触及的疾病的大门。"
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