一种常见的止咳糖浆成分在一项小型试验中阻止了帕金森病痴呆的恶化，并显示出认知改善的迹象，且无严重副作用。图片来源：Shutterstock
痴呆症是一项重大的健康挑战，目前尚无安全、经济实惠的治疗方法来延缓其进展。
劳森研究所（Lawson Research Institute）——伦敦圣约瑟夫医疗中心的研究部门——正在研究Ambroxol（一种在欧洲已安全使用数十年的止咳药），是否可以减缓帕金森病患者的痴呆进程。
该研究于6月30日发表在权威期刊《JAMA Neurology》上，为期12个月的临床试验涉及55名帕金森病痴呆（PDD）患者，监测了记忆、精神症状以及与脑损伤相关的血液标志物GFAP。帕金森病痴呆会导致记忆力丧失、困惑、幻觉和情绪变化。大约一半的帕金森病患者在确诊后10年内会发展成痴呆，严重影响患者、家庭和医疗系统。
这项研究由认知神经学家Stephen Pasternak博士领导，一组患者每日服用Ambroxol，另一组则服用安慰剂。“我们的目标是改变帕金森病痴呆的病程，”Pasternak说，“这一早期试验带来了希望，并为更大规模的研究奠定了坚实基础。”
临床试验的主要发现包括：
- Ambroxol安全、耐受性良好，并达到治疗所需的脑部浓度。
- 安慰剂组的精神症状恶化，而服用Ambroxol的患者保持稳定。
- 携带高风险GBA1基因变异的参与者在服用Ambroxol后认知能力有所提升。
- 脑细胞损伤标志物（GFAP）在安慰剂组增加，但在Ambroxol组保持稳定，这表明潜在的大脑保护作用。
尽管Ambroxol在欧洲被批准用于治疗呼吸道疾病，并有着长期的安全记录（包括高剂量使用和孕期使用），但它尚未在加拿大或美国获得任何用途的批准。
“目前针对帕金森病和痴呆的疗法只能缓解症状，无法阻止疾病的潜在进展，”Pasternak解释道，“这些研究结果表明，Ambroxol可能保护大脑功能，特别是对于遗传风险较高的患者。它提供了一条充满希望的新治疗途径，而目前这类疗法少之又少。”
Ambroxol支持一种名为葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的关键酶，这种酶由GBA1基因产生。在帕金森病患者中，GCase水平通常较低。当这种酶不能正常工作时，废物会在脑细胞中堆积，导致损伤。Pasternak在多伦多病童医院（The Hospital for Sick Children, SickKids）进行博士后研究时了解到Ambroxol，当时它被确定为戈谢病（Gaucher disease）的治疗方法——一种由GCase缺乏引起的罕见儿童遗传病。
他现在正将这一研究应用于探索通过Ambroxol增强GCase是否可以帮助保护帕金森相关疾病的脑部。“这项研究至关重要，因为帕金森病痴呆对患者及其家庭产生了深远影响，”Pasternak说，“如果像Ambroxol这样的药物能够起作用，它可能会带来真正的希望并改善生活。”
这项研究由韦斯顿基金会（Weston Foundation）资助，是开发帕金森病及其他认知障碍（包括路易体痴呆）新疗法的重要一步。Pasternak及其团队计划在今年晚些时候启动一项专注于认知的后续临床试验。
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