原发性胆汁性胆管炎（PBC）可能对患者的生活质量造成重大打击，尤其是如果没有得到适当的诊断和治疗。
“PBC是一种肝脏疾病，如果不进行治疗，10到15年内可能会发展为肝硬化和肝功能衰竭，”洛杉矶西奈山医院的露西·马修（Lucy Mathew）说道。“然而，如果能够早期诊断并正确治疗，可以显著减缓疾病的进展。我见过一些70多岁甚至80多岁的PBC患者，他们的状况非常好。”
当许多患者没有明显症状时，早期诊断具有挑战性，这意味着医生需要检测患者的碱性磷酸酶水平并注意到其升高，然后将其转介给肝病专家。
“应该引起临床怀疑的两种情况是：碱性磷酸酶水平持续升高超过6个月，以及出现瘙痒，”康涅狄格州纽黑文市耶鲁大学肝病诊所和耶鲁纽黑文医院的大卫·N·阿西斯（David N. Assis）博士说。“任何有瘙痒症状的人都应该检查肝功能。我认为这是一个很好的公共健康公告。”
以色列谢巴医疗中心肝病中心主任埃胡德·齐格蒙德（Ehud Zigmond）博士建议，对于年轻患者来说，及时诊断尤为重要。
“如果你在非常年轻的时候患上这种疾病，病情会更加严重，”齐格蒙德说。“对于20岁的患者，我会努力使所有肝酶水平完全正常化，而不是仅仅满足于碱性磷酸酶水平低于正常上限的1.67倍。治疗20岁和70岁的患者时，我们必须记住，对于20岁的患者，我们需要让肝脏保持健康80年。”
马修同意这一观点，她指出：“碱性磷酸酶水平越接近正常越好。”除了熊去氧胆酸（UDCA）这一一线治疗药物外，现在还有其他新药可以帮助降低碱性磷酸酶水平，为医生提供了更多选择。
纽约市威尔康奈尔医学院胃肠病学和肝病学系主任罗伯特·S·布朗二世（Robert S. Brown Jr.）博士表示，UDCA可能需要长达一年的时间才能达到最大效果，但随着越来越多的数据表明目标应该是恢复正常，如果患者的碱性磷酸酶水平在一年内未能恢复正常，他会考虑添加最近可用的新药。
然而，关于PBC患者生活质量的研究表明，有效管理该疾病不仅需要关注实验室指标。研究表明，症状在患者的生活质量中起着重要作用，但大约一半的患者从未被问及他们的症状。
患者对症状的关注也突显了疲劳对其生活的负面影响，以及拥有支持性的医生或医疗团队的价值。
PBC患者的生活质量研究
一项早期评估PBC患者生活质量的研究包括276名英国患者，主要是女性，她们的整体生活质量评分比对照组差（P<0.001），主要原因是能量水平低（P<0.0001）和情绪反应（P<0.005）。然而，接受UDCA治疗至少6个月的患者能量评分（P<0.001）和情绪反应（P<0.002）优于未服用UDCA或服用时间少于6个月的患者。
值得注意的是，患者的生活质量与个人症状有关，但与肝功能指标、胆红素水平、疾病阶段或疾病持续时间无关。总体生活质量较差与瘙痒（P<0.02）、黄疸（P<0.01）、疲劳（P<0.0001）、脾肿大（P<0.001）和骨质减少（P<0.0001）有关。
到2021年，英国PBC患者的情况并未改善，一项涉及2240名患者的研究同样发现疲劳对生活质量有负面影响。尽管接受UDCA治疗的患者报告的生活质量更好，但这一发现独立于他们对治疗的反应。最重要的是，接受移植的患者报告的生活质量显著较低，作者强调“及时有效的治疗以减少移植需求的重要性”。
虽然疲劳对生活质量的影响最大，但瘙痒也可能起到重要作用。2022年的一项研究发现，81%的患者报告有瘙痒症状，37%的患者报告有临床显著的瘙痒症状，这些患者的总体生活质量更差。尽管临床显著瘙痒的患者更有可能接受治疗，但仍有三分之一的患者从未接受过治疗。作者指出，这些发现“突显了PBC患者瘙痒的普遍影响，以及当前医疗界应对的一些不足”。
其他近期研究还表明，患者的生活质量可能受到文化和地理因素的影响。2021年的一项研究调查了英国、西班牙、日本和意大利的515名PBC患者（90.5%为女性），发现控制年龄和临床因素后，英国患者比其他国家的患者疲劳更严重（P<0.05）。英国和日本患者的瘙痒症状也比西班牙和意大利患者更严重。
患者支持
患者表示，加入在线PBC支持小组，如PBCers组织和美国肝病基金会的Life with PBC Facebook群组，可以获得支持和信息。
“早期诊断和治疗对于提高PBC患者的生活质量至关重要，而且有许多优秀的患者倡导团体可以提供帮助，”纽约市蒙特菲奥雷医疗中心肝移植项目医学主任布雷特·E·福琼（Brett E. Fortune）博士说。“这不是死刑判决。它是完全可以治疗的。”
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