英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）已决定暂不推荐两种新的阿尔茨海默病药物在英格兰国家医疗服务体系（NHS）中常规使用。尽管这对一些受痴呆症影响的家庭来说令人失望，但这一决定反映了审慎且基于证据的态度，旨在保护患者和公共资金。
受到关注的这两种药物分别是卫材（Eisai）生产的lecanemab和礼来（Eli Lilly）生产的donanemab，它们曾被媒体誉为“突破性”疗法和“奇迹”药物。然而，NICE长期以来一直对新型痴呆药物进行严格审查——正如之前的案例一样，此次它也提出了关于这些药物实际益处的重要问题。
主要声称是，这些药物可以将早期阿尔茨海默病患者的病情进展延缓约四到六个月。这并非毫无意义，但也远非某些头条新闻所暗示的戏剧性转变。
此外，区分临床试验结果与日常护理中的治疗效果也很重要。试验条件是受控且具有选择性的，而NHS面对的是更加多样化的患者群体。
还有其他因素需要考虑。这些药物伴随一定的风险，包括可能导致脑部肿胀和出血，并且在治疗前和治疗期间需要进行侵入性测试，例如腰椎穿刺或定期脑部扫描。此外，药物输注必须在医院内进行，持续数月之久。对于部分患者来说，这种负担可能超过了其带来的微小益处。
另一个问题是，我们尚不清楚这些药物的益处是否能持续超过18个月的试验期。NICE必须基于长期预测做出决定，利用诸如质量调整生命年（QALY）等成熟工具，权衡健康收益与NHS的成本。这些决策通常涉及复杂模型——合理的人们可能会对证据有不同的解读。
成本也是一个重要因素。在美国，这些药物每年每位患者的费用高达2.5万英镑。尽管制药公司可以向NHS提供折扣，但NICE仍需考虑这笔资金是否可以在卫生系统的其他领域发挥更大的作用。
在此情况下，NICE得出结论认为，以目前的价格点来看，这些新阿尔茨海默病治疗的益处仍然太小，不足以证明额外支出的合理性——这一决定得到了一些专家的支持。
诺丁汉大学痴呆研究教授汤姆·德宁（Tom Dening）形容这些益处为“微乎其微”，并警告称它们可能会分散对其他优先事项的关注，例如为已经患有痴呆症的人提供良好的护理和支持。
激烈争论
然而，这场辩论变得异常激烈。一些制药公司辩称，英国的审批体系存在缺陷，甚至提出免费提供药物也无法获得批准。但这误解了NICE的工作方式。评估包括药物、扫描、输注和监测在内的全部成本并不是缺陷，而是负责任决策的一部分。
这里让人联想到2000年代初的一些争议，当时一些公司试图通过公众压力迫使NICE改变决定。然而，历史表明，这种策略很少奏效。部长们一贯支持NICE的独立性，而该机构的记录显示，即便对于非常昂贵的药物，只要证据支持其使用，它通常会说“是”——或者至少在某些条件下说“是”。
目前的决定仍属于“最终草案”。两家公司都有截至7月3日的时间提交评论或上诉。2007年，卫材（Eisai）曾将NICE告上法庭——并败诉。这次更有可能出现上诉。
理解NICE决策背后的原则有助于正确看待这一结果。这些决定并非轻率作出。它们反映了对证据、风险、成本和患者利益的谨慎平衡——更重要的是，体现了如何公平使用NHS资源的承诺。
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