这个房间里的父母们并非科学家，但他们正在尝试一项新的实验。我们希望能为女儿找到一种治疗方法。我们知道有些事情无法逆转或挽回，但我们希望阻止病情恶化，让她尽可能过上充实的生活。迈克和伊芙琳·里巴多内拉的女儿患有遗传性痉挛性截瘫26型，这是一种进行性神经系统疾病，花费了二十年才确诊。我只是试着去感受并理解它。他们是最近一次罕见病“训练营”的二十多名参与者之一。以下是利用这笔资金正在进行的研究。该训练营由Ultragenyx公司主办，这家公司致力于开发罕见遗传病的疗法。我找不到任何人来帮助我们开发治疗方案。当时我对自己承诺，如果有一天我学会了如何做，我就告诉所有需要的人。这就是一切的开始——分享我们所知道的一切。超过95%的罕见病缺乏获批的疗法，这一现实进一步推动了2017年首次训练营的举办。自那时起，已有超过230人完成了为期数天的课程，该课程被设计为速成班，重点涵盖从早期研究、募资到监管审批的整个路径。得益于少数赞助商的支持，该训练营免费参加。从零开始建立一个组织，然后有懂行的人介入并告诉你下一步该做什么，这真是令人难以置信地鼓舞人心。劳拉·威尔逊的女儿去年刚被诊断出Renu 2型综合征。她说，除了房间里这些行业专家的专业知识，这也是一个与其他理解你处境的人建立联系的机会。这个房间里没有人的孩子和我孩子患有相同的疾病，但我们有太多共同之处。在最初的二十年里，我们感到非常孤独，其他父母并不真正理解你所面临的挑战或正在经历的事情，但另一位罕见病患儿的父母会理解。这是一个提醒：即使是最罕见的战斗，也不必独自面对。
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