夜间单次服用羟丁酸钠在嗜睡症治疗中表现出安全性

Once-Nightly Oxybate Demonstrates Safety in Narcolepsy Post-Hoc Study

在一项长期开放标签/转换试验RESTORE（临床试验标识符：NCT04451668）中，研究人员招募了50名年龄在16岁及以上、患有NT1/NT2的患者，这些患者此前完成了REST-ON试验。这些患者要么继续服用每晚9克的ON-SXB，要么开始服用每晚4.5克的剂量，并根据需要每周增加1.5克，直到经过1或2个月的滴定后达到全剂量。患者继续服用ON-SXB，直到可以过渡到商业治疗。

这项安全性分析的主要结果是治疗引发的不良事件（TEAEs）和药物不良反应（ADRs），后者定义为被认为与药物相关的TEAEs。

RESTORE的数据表明，REST-ON和未使用过羟丁酸钠的参与者对ON-SXB的耐受性良好，因为TEAEs主要是轻度或中度严重程度。ADRs与TN-SXB已知的安全性特征一致。

参与者（女性或女孩占60%；平均年龄33岁；白人占80%）的ON-SXB治疗持续时间为408.1天（范围8-1098天）。在REST-ON中，76%的人未使用过羟丁酸钠。

大多数参与者（76%）经历了1次或更多次TEAEs。大多数TEAEs为轻度（36%）或中度（36%）严重程度。

最常见的TEAEs包括恶心（26%）、嗜睡（12%）、新冠（12%）、呕吐（10%）、头晕（10%）、震颤（10%）和鼻窦炎（10%）。仅有一位参与者经历了与ON-SXB相关的严重TEAE，即焦虑和妄想性思维。这些事件导致了治疗中断。

超过半数的参与者（56%）经历了ADRs。

最常见的ADRs包括恶心（24%）、嗜睡（12%）和头晕（10%）。

共有7名参与者因ADRs而停止服用ON-SXB。唯一导致超过1名参与者（n=2）中断治疗的安全信号是恶心。

研究人员总结称：“这些来自RESTORE的数据表明，REST-ON和未使用过羟丁酸钠的参与者对ON-SXB的耐受性良好，因为TEAEs主要是轻度或中度严重程度。ADRs与TN-SXB已知的安全性特征一致。”

披露：本研究由Avadel Pharmaceuticals支持。有关完整的披露列表，请参见原始参考文献

参考文献：

Corser B, Harsh J, Hudson JD等。夜间单次服用羟丁酸钠的安全性和耐受性：一项来自长期RESTORE研究的事后分析。摘要在2025年SLEEP会议（2025年6月7日至11日，华盛顿州西雅图）上发表。摘要编号0854。

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