人工智能（AI）已成为生命科学行业的一股变革力量，展示了其处理大规模数据集、发现模式和生成预测的卓越能力。其应用正在改变这一领域，提高药物发现的效率，改善临床试验过程，并增强患者治疗策略。这些技术突破不仅有望彻底改变救命治疗的开发，还将影响生命科学公司内的战略规划。
评估AI成熟度的框架
在本文中，我们提出了一种框架，旨在评估AI工具在药物发现各个用例中的进展和影响。该框架帮助组织更好地了解其AI计划的当前状况及其潜在价值。它还可以评估AI解决方案的发展和部署阶段，为组织提供对其AI努力的准备情况和未来潜力的明确洞察。框架通过五个关键标准衡量AI成熟度：
- 合适的问题：确定AI解决方案相对于传统方法的适用性和优势。
- 合适的数据：评估当前数据的可用性、可访问性和质量。
- 合适的能力：检查执行有效所需的工具、平台和专业知识。
- 合适的市场配置：考虑活跃参与者数量和制药公司合作兴趣的程度。
- 已证明的影响：评估AI生成新见解的能力，并识别迄今取得的具体成功。
通过解决这些维度，组织可以衡量其AI能力的成熟度，并优化策略以充分发挥其潜力。
AI在药物发现中的关键应用
AI在药物发现中有许多应用。在本文中，我们选择了四个应用来说明如何使用该框架评估AI成熟度。
1. 再利用现有药物候选物
AI在药物发现中最有效的应用之一是再利用现有药物。这种方法允许AI快速识别现有化合物的新治疗用途。目前有超过250家公司正在这一领域使用AI。例如，总部位于英国的Healx公司专门研究罕见疾病，使用AI再利用现有药物进行新的治疗应用。在这个案例中，Healx再利用了原本用于治疗胃溃疡的药物西咪替丁。通过利用AI，Healx将西咪替丁识别为治疗进行性骨化性纤维发育不良（FOP）的一种有前景的治疗方法。尽管许多AI识别的化合物仍在评估中，但未来前景乐观。随着数据集变得更加丰富和可访问，这一领域可能会看到显著增长。
2. 识别药物靶点
AI在构建疾病模型和更高效地识别药物靶点或生物标志物方面表现出色。它可以处理大量的生物医学数据，但整合非结构化数据集仍然面临挑战。AI擅长从各种来源提取见解，如学术期刊、组学数据库、医学影像和真实世界患者数据。知识图谱等工具在揭示实体之间的新关系方面发挥了关键作用。然而，其有效性取决于输入数据的标准化和标注。迄今为止，至少有20种通过AI识别的疾病-靶点关联的药物处于I期或II期试验中。通过扩展数据集和改进算法，公司预计在未来几年内将发现更多创新和全新的靶点。
3. 设计小分子药物
AI通过模拟复杂的化学性质并以前所未有的速度和准确性生成药物结构，彻底改变了小分子药物的设计。在这种用例中，AI工具可以筛选化学库或创建全新的化合物设计。一个主要限制是训练数据集的规模和范围，与化学空间中可能存在的数十亿化合物相比，这些数据集相对较小。此外，数据可用性因目标类别而异。例如，激酶和G蛋白偶联受体的表征较好，这限制了通用模型的建立和生成的药物候选物的新颖性。尽管如此，AI工具已成为小分子药物设计过程的基石。预测解决方案不断改进，AI设计的小分子数量超过了AI设计的抗体。Exscientia/Recursion和Insilico Medicine等公司在这一领域处于领先地位，AI设计的小分子现已进入II期临床试验。这些试验预计将为AI技术在药物设计中的成熟度提供有价值的见解。
4. 设计抗体药物
AI在抗体药物设计中势头强劲，重点是优化现有结构和创建新的候选物。与小分子相比，设计抗体更为复杂，因为处理较大分子的计算需求更高。一个主要障碍是缺乏足够的抗体序列和相互作用数据集。大量训练数据来自传统的抗体设计库，这加剧了平衡特异性和亲和力等挑战。尽管存在这些困难，对AI驱动的抗体设计的兴趣正在增长。在过去一年中，许多制药公司披露了与初创公司的合作伙伴关系或引入了内部AI能力。值得注意的是，Xaira Therapeutics获得了超过10亿美元的资金，专注于从头开始设计抗体，聘请了生成建模和基因组学方面的专家。这一资源和专业知识的涌入预计将推动AI在抗体药物设计中的应用成熟度，增强新型治疗候选物的潜力。
生成式AI标志着生命科学领域的重大进步。这项技术自主创建新的分子结构和其他复杂数据，与传统的预测AI方法相比，提供了显著的成本节约和创新机会。尽管数据可用性和算法优化等挑战依然存在，创新和合作继续推动进展。随着AI越来越多地融入生命科学，它将解锁新的问题解决可能性，并在一系列应用中带来变革性的成果。通过充分利用AI的潜力，生命科学行业可以显著加速治疗创新，使先进治疗更加高效和经济。AI在这一领域的未来有望彻底改变医疗保健，推动下一代医学突破。
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