本周发表于《自然》杂志的两项独立临床试验确认，针对帕金森病的干细胞实验疗法在人体中具有安全性和良好耐受性。尽管仍需更多研究验证疗效，这些早期突破为寻找长效疗法迈出重要一步。
帕金森病是一种进行性疾病，由产生多巴胺的脑细胞逐渐丧失引起。多巴胺是调控运动的关键化学物质。患者会逐渐出现震颤、僵硬、平衡障碍和运动迟缓。当前药物如左旋多巴在早期可缓解症状，但疗效会随时间减弱，并可能引发异动症等副作用。
研究团队探索的细胞疗法通过移植实验室培养的多巴胺生成神经元替代受损细胞。在首个由日本京都大学高桥龙一团队主导的试验中，研究人员将7名50-69岁患者的体细胞重编程为诱导性多能干细胞(iPSCs)，并将其转化为多巴胺神经元移植入大脑。这些细胞在患者脑内存活超过24个月，持续产生多巴胺且未出现肿瘤生长或严重副作用。
美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心维维亚娜·塔巴尔团队主导的第二项试验，则采用人类胚胎干细胞衍生的细胞产品bemdaneprocel，移植至12名平均年龄67岁的患者双侧壳核区域。18个月随访期内同样未发现严重副作用或异动症。
两项研究均为开放标签试验，参与者知晓治疗方案且样本量较小。但两国团队采用不同干细胞类型获得相似安全结论，显示出潜在疗效信号。日本庆应义塾大学的冈野秀行教授在《自然》评论中指出，这是干细胞疗法推广应用的"重要里程碑"。
下一步将开展更大规模的安慰剂对照试验，以准确评估疗效，并探索重复治疗或联合疗法的优化方案。目前研究已展示出替代受损脑细胞的前景，可能为全球数百万患者带来治疗新希望。
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